据出国看病服务机构厚朴方舟消息，美国FDA近日批准了Spinraza(nusinersen)用于治疗儿童及成人脊髓型肌肉萎缩症(SMA)，这是获准用于治疗这一罕见但往往致命的遗传性疾病之药物。Spinraza为注射剂，直接注入脊髓周围的脑脊液。

FDA药品评价与研究中心神经产品部主任Billy Dunn博士指出：对脊髓型肌肉萎缩症治疗药物的需求由来已久，它是导致婴儿死亡较常见的遗传因素，也是一种能够影响人们任何年龄段的疾病。FDA致力于加快推进罕见病新药的开发与审批，我们对于初次批准这一退行性疾病新药感到无比高兴。

SMA是一种因控制肌肉运动的下位运动神经元减少，导致肌无力和肌萎缩的遗传性疾病，患者发病年龄、症状以及疾病进展速度差异很大，FDA批准Spinraza用于各种SMA患者。

FDA与申办方在新药开发阶段密切合作，帮助设计并实施研究结果分析，较终基于分析结果批准该药上市。Spinraza的有效性通过一项纳入121例SAM婴儿患者的临床试验得以证实。入组者均为6个月龄前确诊的SMA患儿，并在7个月龄前接受首剂治疗。受试者随机按照2:1的比例接受Spinraza治疗或模拟药物注射过程。评估患者动作发展指标改善百分比，包括头部控制、坐立、仰卧踢腿能力、滚翻、爬行、站立和行走等。

在纳入中期结果分析的82例患儿中，40%的Spinraza治疗患儿达到预设的动作发展指标改善程度，而对照组无1例患儿动作发展指标有所改善。

此外，对首剂注射年龄30天至15岁的有症状患者和8天至42天的无症状患者进行开放标签无对照组临床研究。鉴于未设立对照组，分析结果难以解读，但普遍对上述对照研究临床效果提供了支持。

较常见的副作用为上呼吸道感染、下呼吸道感染及便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和肾脏毒性。动物实验还发现该药物具有神经毒性。

FDA授予了Spinraza快速通道和优先审评资格以及孤儿药资格认定。开发者还获得了罕见儿科疾病优先审评券，这是FDA实施该计划以来第8个获此奖励券的开发商。

Spinraza由加州Ionis Pharmaceuticals公司开发，并将由麻省Biogen公司负责上市销售。

来源：爱唯医学网

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