美国食品和药物管理局批准了Emflaza（deflazacort）片剂和口服悬浮液，用Duchenne肌营养不良症（DMD）治疗5岁以上的患者，这是一种罕见的遗传性疾病，导致进行性肌肉退化和虚弱。Emflaza是一种皮质类固醇，通过减少炎症和降低免疫系统的活性起作用。
皮质类固醇通常用于治疗世界各地的DMD。这是任何皮质类固醇治疗DMD的前列个FDA批准，并且初次批准了在美国使用的deflazacort。


 
FDA的药物评估和研究中心的神经病学产品司司长Billy Dunn说：“这是批准广泛的Duchenne肌营养不良患者的前列个治疗方案。“我们希望这种治疗方案可以帮助许多DMD患者。”
 
DMD是较常见的肌营养不良型。DMD是由缺乏肌营养不良蛋白引起的，肌营养不良蛋白是有助于保持肌肉细胞完整的蛋白质。前列症状通常在3至5岁之间，随着时间的推移恶化。这种疾病经常发生在没有已知家族病史的人群中，主要影响男孩，但在极少数情况下，这可能会影响女孩。DMD发生在全球每3600名男婴中约有一人。
 
DMD的人逐渐失去独立执行活动的能力，经常需要在十几岁的时候使用轮椅。随着疾病的进展，可能会导致危及生命的心脏和呼吸系统的状况。患者通常在二十或三十多岁时就会感染该疾病; 然而，疾病严重程度和预期寿命也各不相同。
 
deflazacort的有效性显示在196名男性患者的临床研究中，该年龄为5岁至15岁的男性患者，在怀孕开始时已有文献报道的肌营养不良蛋白基因突变和5岁以前的无力发作。在第12周，服用依替沙曲的患者与服用安慰剂的患者相比，改善了许多肌肉肌肉力量的临床评估。维拉西泮治疗的患者在第52周研究结束时，平均肌肉力量的总体稳定性得以保持。在另外一项试验中，29名男性患者持续了104周，deflazacort在平均肌肉力量评估方面优于安慰剂。此外，虽然对于多次比较没有统计学上的控制，但是在服用安慰剂治疗的患者中，依诺沙角的患者似乎失去了晚于其他治疗的能力。
 
Emflaza引起的副作用与其他皮质类固醇相似。较常见的副作用包括面部浮肿（Cushingoid外观），体重增加，食欲增加，上呼吸道感染，咳嗽，异常白天尿频（尿频），不需要的头发生长（多毛症）和胃周围的过量脂肪（中枢性肥胖） 。
 
不常见的其他副作用包括内分泌功能的问题，感染的易感性，血压升高，胃肠穿孔的风险，严重的皮疹，行为和情绪变化，骨骼密度的降低和视力问题如白内障。接受免疫抑制剂量的皮质类固醇的患者不应给予活的或减毒疫苗。
 
FDA批准该应用程序快速指定和优先审查。这种药物也得到了孤儿药物的指定，它提供了协助和鼓励开发稀有疾病药物的激励措施。
 
赞助商正在根据旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂的计划，收到罕见的儿科疾病优先审查凭证。赞助商可以在稍后的日子兑换优惠券，以便对不同产品的后续营销申请进行优先审查。自从该计划开始以来，这是FDA发布的第九个罕见的儿科疾病优先权审查凭证。
 
Emflaza由伊利诺伊州Northbrook的Marathon Pharmaceuticals出售。

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