美国食品和药物管理局批准了Spinraza（nusinersen），这是批准用于治疗脊髓性肌萎缩（SMA）的儿童和成人的前列种药物，这是一种罕见且常致命的遗传疾病，影响肌肉力量和运动。Spinraza是向脊髓周围液体注射的。
“长期以来一直需要治疗脊髓性肌肉萎缩，婴儿死亡的较常见的遗传原因，以及可能在任何生命阶段影响人类的疾病，”Billy Dunn博士说， FDA药物评估和研究中心的神经病学产品部门。“正如我们对赞助商提出的比计划早期分析研究结果的建议所示，FDA致力于协助开发和批准不受威胁有效的罕见疾病药物，我们努力快速审查这一应用; 我们不能更乐意为这种衰弱性疾病初次批准治疗。“
 
SMA是一种遗传性疾病，由于运动神经元的运动丧失而导致肌肉疲劳和肌肉疲劳。发病年龄，症状和进展速度有广泛的变异性。Spinraza被批准用于脊髓性肌萎缩患者的范围​​。


 
FDA在发展过程中与赞助商密切合作，协助设计和实施该批准所基于的分析。在临床试验中，121例婴儿发病SMA患者在6个月龄时诊断出并且在前列次服药时不到7个月大时，已经证明了Spinraza的效果。随机接受患者接受Spinraza注射进入脊髓周围的流体，或进行模拟程序，而无需注射药物（皮肤刺痛）。与接受过模拟程序的患者相比，接受Spinraza的患者数量翻了两番。试验评估了电机里程碑改善的患者的比例，如头部控制，坐姿，仰卧位，滚动，爬行，站立和行走的能力。
 
FDA要求保荐人进行中期分析，以尽早评估研究结果; 121名患者中有82人有资格进行此项分析。用Spinraza治疗的患者中，40％的患者在研究中确定了运动里程碑的改善，而对照组患者中没有。
 
在前列次给药时，在30天至15岁的有症状的患者中进行额外的开放标签的不受控制的临床研究，在前列次给药时在8天至42天的年龄范围内的症状前患者。这些研究缺乏对照组，因此比对照研究更难解读，但研究结果普遍支持婴幼儿发病患者对照临床试验中所显示的临床效果。
 
在Spinraza临床试验参与者中发现的较常见的副作用是上呼吸道感染，呼吸道感染和便秘。警告和注意事项包括低血小板计数和对肾脏的毒性（肾毒性）。在动物研究中观察到神经系统的毒性（神经毒性）。
 
FDA批准该应用程序快速指定和优先审查。这种药物也得到了孤儿药物的指定，它提供了协助和鼓励开发稀有疾病药物的激励措施。
 
赞助商正在根据旨在鼓励开发用于预防和治疗罕见儿科疾病的新药和生物制剂的计划，收到罕见的儿科疾病优先审查凭证。赞助商可以在稍后的日子兑换优惠券，以便对不同产品的后续营销申请进行优先审查。这是FDA自方案开始以来发布的第八个罕见的儿科疾病优先权审查凭证。
 
Spinraza由马萨诸塞州剑桥的Biogen销售，由加利福尼亚州卡尔斯巴德的Ionis Pharmaceuticals开发。

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