近日，Aeglea BioTherapeutics公司宣布，美国FDA已授予其在研治疗方法pegzilarginase突破性治疗方法认定，用于治疗精氨酸酶缺乏症(ARG1-D)。FDA的突破性治疗方法认定旨在加快创新治疗方法的研发和审评速度。

　　ARG1-D又称精氨酸血症，是一种罕见的遗传性疾病。患者因为ARG1基因上的突变，导致肝脏内缺乏精氨酸酶1，精氨酸代谢出现障碍。精氨酸在患者的血液及脑髓液中累积，可导致其智力和运动障碍、痉挛性瘫痪。这种疾病出现在儿童早期，严重危及生命，目前除了严格控制蛋白质的摄入外，尚无有效的治疗手段。

　　Pegzilarginase是一种增强型的人体精氨酸酶，可促进体内精氨酸代谢。这种酶替代治疗方法能够降低患者血液内的精氨酸水平，达到治疗的效果。

　　▲Pegzilarginase(AEB1102)作用机制(图片来源：Aeglea BioTherapeutics公司官网)

　　1/2期临床试验及2期开放标签扩展试验数据表明，pegzilarginase给药后患者的血液精氨酸水平降低并维持稳定。目前，Aeglea公司正准备开展关键性的3期临床试验，该试验旨在对比pegzilarginase治疗与安慰剂治疗的效果。

　　“前沿的临床数据表明，pegzilarginase治疗后患者的血液精氨酸水平及其疾病症状都得到了改善，pegzilarginase因此被授予FDA突破性治疗方法认定，”Aeglea公司总裁兼首席执行官Anthony G. Quinn博士说：“突破性治疗方法认定提供了一条与FDA密切合作的途径，我们将努力推进这种革新治疗方法，造福ARG1-D患者。”

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇：出国看病：提前预防，癌症免疫治疗方法方法方法的进步 下一篇：出国看病：微流控设备诊断败血症的时间较快可以几分钟？