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【白血病治疗】丹娜-法伯/波士顿儿童医院CAR T细胞治疗使白血病患儿重回绿茵场

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-12-24  作者:厚朴方舟  

在接受了一种治疗急性淋巴细胞白血病(ALL)有希望的新方法后,14岁的科尔·马龙(Cole Malone)得以继续做他热爱的事情:和他的双胞胎兄弟迈克尔(Michael)一起在国旗足球队踢球。

科尔和迈克尔已经非常了解团队合作。2014年,科尔在丹娜-法伯/波士顿儿童癌症和血液疾病中心接受干细胞移植时,迈克尔是一位完美匹配的捐赠者。当科尔的癌症在2018年初第二次复发时,他成为初次接受CAR t细胞治疗的丹娜-法伯/波士顿儿童患者之一。CAR t细胞治疗是一种很有前景的新方法,可以治疗儿科中一些具挑战性的病例。

科尔·马龙说:“回到正常的自己,回到这一切发生之前我所做的一切,感觉真的很好。”“冬天踢足球,春天打棒球。”

迈克尔,科尔的母亲丹尼斯和科尔

马龙在他佛罗里达的家附近接受普通癌症治疗,但他的医生把他和家人送到了丹娜-法伯/波士顿儿童医院的专家那里,他需要进行更复杂的手术,包括他的干细胞移植和CAR t细胞治疗。丹娜-法伯/波士顿儿童中心是KYMRIAH的认证治疗中心,具有FDA批准的CAR t细胞治疗,专门为所有25岁或更年轻的至少复发两次的癌症患者治疗。

“包括KYMRIAH在内的CAR t细胞治疗已经成为科尔这样无法进行初次或重复移植的病人的理想选择,”Steven Margossian博士说,他是Cole Malone在丹娜-法伯/波士顿儿童中心的肿瘤学家。“我们有一些治疗方法可以提供给他们,让他们有真正的机会获得持续治疗,但是患者仍然需要密切关注,以监测仍然活跃的CAR t细胞。”

科尔在2岁时被诊断出患有这些疾病,当时他正在儿科医生那里进行健康检查,血液检测结果异常。在佛罗里达接受了三年的化疗后。但四年后,当他9岁时,一次眼科检查发现他的视神经肿胀。癌症现在已经扩散到他的中枢神经系统,马龙一家被转到了丹娜-法伯/波士顿儿童医院。

之后科尔需要进行干细胞移植,全家人都做了测试,看他们是否与捐赠者相容。迈克尔在佛罗里达州西博因顿参加了一场名为“科尔斯特朗”(Cole Strong)的棒球比赛,以帮助支付家人的医疗开销。

“我只是想做点什么来帮助我弟弟,”迈克尔说。“能在那里陪着他,参加他的比赛,这感觉太棒了。”

在2018年2月,科尔正在准备一场旗帜足球赛时,突然左半边身子失去了知觉。测试证实白血病复发,于是这家人再一次回到了丹娜-法伯/波士顿儿童中心,这一场科尔开始接受KYMRIAH CAR t细胞治疗。

科尔马龙和儿童生活专家阿曼达迪恩,MS, CCLS

现在,尽管科尔重返赛场,但他仍然受到密切的关注。他的肿瘤医生每月都会去佛罗里达看他,圣诞节刚过,他就去见马格西安,进行为期六个月的评估。

“科尔现在一切都很顺利,但他仍然需要定期的检查和免疫球蛋白的替换,”马格西安说。CAR t细胞也会破坏正常的b淋巴细胞,这种细胞在体内负责产生抗体,对血压和神经毒性有急性影响。

玛格西安说,丹娜-法伯/波士顿儿童中心和其他中心正在进行研究,以改善迄今为止看到的戏剧性反应。与此同时,科尔恢复了正常的生活。“我知道科尔感觉好多了,因为他又开始和他哥哥打架了,”克里斯·马龙笑着说。

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