急性髓系白血病(AML)是一种进展迅速的血液和骨髓癌症，患者癌变白细胞迅速增长和积累，这些癌变白细胞无法发挥正常作用，且还会影响正常血细胞的生成，AML患者通常预后较差。

2019年6月日本厚生劳动省(MHLW)批准口服FLT3抑制剂Quizartinib上市，用于治疗复发性/难治性(R/R)急性髓系白血病(AML)患者。这些患者都携带FLT3-ITD基因变异。2019年10月，口服FLT3抑制剂Quizartinib在日本正式上市。

Quizartinib(奎扎替尼，商品名VANFLYTA) 属于第二代FLT3抑制剂，该药是一种口服小分子受体酪氨酸激酶抑制剂，选择性靶向抑制FLT3。

有关FLT3基因突变

FLT3基因突变是急性髓系白血病常见的基因异常改变之一，其中FLT3-ITD更加常见，大约有1/4的AML患者携带FLT3-ITD基因突变。有研究表明，正常核型AML患者中检测到FLT3-ITD基因突变者，往往复发率高、生存期短，提示该基因突变为预后不良的独立指标。

Quizartinib在日本的批准，基于全球性关键III期临床研究QuANTUM-R以及一项在日本复发性/难治性FLT3-ITD阳性AML患者中开展的II期临床研究的数据。

QuANTUM-R研究中，与挽救性化疗相比，VANFLYTA口服单药治疗方法使死亡风险显著降低24%，总生存期显著延长。而来自日本的II期研究数据显示，在中期分析时，已经达到了预先指定的符合完全缓解率的主要终点。

在美国，Quizartinib已获FDA授予治疗复发性/难治性FLT3-ITD AML成人患者的突破性药物资格、治疗复发性/难治性AML的快速通道地位。此外，Quizartinib在美国、欧盟均被授予了治疗AML的孤儿药资格，在日本被授予了治疗FLT3突变AML的孤儿药资格。

Quizartinib(VANFLYTA)全球申请监管进度

2019年4月，美国FDA将新药申请(NDA)审查时间延长了3个月，至2019年8月25日。根据当时发布的声明，FDA需要时间来审查额外数据。

2019年6月，美国FDA发布了一封完整回应函(CRL)拒绝批准VANFLYTA。

2019年6月，VANFLYTA获得日本卫生劳动福利部(MHLW)批准，这是该药在全球范围内的初个监管批准。

2019年10月，日本推出口服FLT3抑制剂VANFLYTA(Quizartinib)，该药用于治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者。

2019年10月，欧洲药品管理局(EMA)人用医药产品委员会(CHMP)针对VANFLYTA治疗复发性/难治性FLT3-ITD急性髓系白血病(AML)成人患者的营销授权申请(MAA)发布了不建议批准的意见。

参考文献：

https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007030.html

https://www.daiichisankyo.com/media_investors/media_relations/press_releases/detail/007063.html

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