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白血病新药:病愈率高达50%!未来可期

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-08-28  作者:厚朴方舟  

白血病曾经对我们来说一直都是比较陌生的,像是另一个世界,但是随着一部电影的火爆,也让很多人了解了白血病,知道了白血病患者的不易。在医学的领域,几乎每天都有新的发现,但令人惋惜的是,在过去的40年里竟没有能令白血病患者振奋的消息。近日,一项研究终于打破了这一僵局,耶路撒冷希伯来大学医学院的研究小组开发了一种新的生物药物,用于治疗急性白血病,在小鼠实验中,病愈率高达50%!让我们一起来了解一下这种未来可能出现的白血病新药吧!
 
白血病新药
 
白血病新药:关于急性髓性白血病
 
急性髓性白血病是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤,它是髓系造血干细胞恶性疾病,以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征。40年来,关于此种疾病的研究始终是停滞不前。
 
近日,耶路撒冷希伯来大学医学院Ben-Neriah的研究小组开发了一种新的生物药物—CKIa活性小分子抑制剂,其成果喜人:
 
仅服用一剂新药,几乎所有实验室老鼠的白血病症状一夜之间就消失了,该药对于实验室小鼠的急性白血病病愈率高达50%。
 
该研究于近日以“Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models”为题发表在闻名学术期刊《Cell》上。
 
白血病新药

我们知道,白血病患者体内会产生多种蛋白质,这些蛋白质会“合起伙来”,为白血病细胞提供快速生长的机会,同时保护白血病细胞免受化疗的侵袭。
 
当前用于治疗白血病的大多数生物癌症药物大多都针对它们,而这些个体白血病细胞蛋白也就自然而然地成为了“众矢之的”。遗憾的是,在“靶向治疗”期间,“狡猾”的白血病细胞会迅速激活其他蛋白质以抵抗药物。随之而来的是耐药的白血病细胞迅速再生,白血病的卷土重来。
 
然而这一次,白血病细胞没那么幸运了!
 
研究人员开发的新药好比是爆炸时迸射出许多小炸弹的集束炸弹。它可以同时攻击几种白血病蛋白,使白血病细胞难以激活其他可以逃避治疗的蛋白质,也就只能束手就擒,乖乖投降了!
 
此外,这种单分子药物可以“以一当十”,同时完成三种或四种不同药物的工作,癌症患者因为同时接触几种治疗方法而难以忍受的副作用也就自此不复存在了。
 
这种新药还有一个较令人称奇的地方,它能够清除白血病干细胞。要知道,白血病干细胞作为一类肿瘤干细胞,具有自我更新能力,并能产生异质性白血病细胞群体的白血病细胞。而这一度是癌症治疗的重大挑战,也是科学家无法病愈急性白血病的主要原因之一。
 
那么,这种药究竟是如何起作用的呢?
 
它可以阻止CKIa与转录激酶CDK7和/或CDK9协同稳定抑癌基因p53,从而增强CKIa诱导的p53激活及其抗白血病活动。
 
白血病新药

白血病新药:I期临床研究或将展开
 
据悉,BioTheryX较近从HU的技能转让公司Yissum购买了这种颇具前景的药物专利。他们与Ben-Neriah的研究团队一起,正在申请FDA批准进行I期临床研究,让我们一起静候佳音!
 
参考文献:Small Molecules Co-targeting CKIa and the Transcriptional Kinases CDK7/9 Control AML in Preclinical Models

看了上面的介绍,大家对这一白血病新药是不是已经有了了解?能够清除白血病干细胞的药,在白血病的药物中,是从来没有过的。如果这一药物真的能够做到这一点,那么对急性髓性白血病的治疗来讲,将是一场变革。小编也希望这一药物真的能有这么有效,早日在临床中有好的表现。

【本文内容还在试验中,只做阅读交流】

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