Array BioPharma公布了该公司开发的三联治疗方法在治疗携带BRAF V600E突变的转移性结直肠癌（mCRC）患者的3期临床试验结果。这一三联治疗方法由BRAF抑制剂Braftovi（encorafenib）、MEK抑制剂Mektovi（binimetinib）和抗EGFR抗体Erbitux（cetuximab）构成。试验结果表明，三联治疗方法与化疗对照组相比，显著提高患者的总生存期（OS）、无进展生存期（PFS）和客观缓解率（ORR）。Array公司计划在今年递交监管申请。

▲BEACON CRC试验总生存期数据（图片来源：Array公司官网）

结直肠癌是世界上男性中第三常见和女性中第二常见的癌症类型。在2018年有大约180万新病例。BRAF基因突变大约出现在15%的mCRC中，这些患者预后尤其不良。而V600突变是较常见的BRAF基因突变，携带BRAF V600E突变患者的死亡风险是携带野生型BRAF基因患者的两倍。目前没有美国FDA批准的治疗方法特异性针对携带BRAF基因突变的mCRC患者。这些患者仍然具有高度未竟需求。

Sangamo Therapeutics公司和辉瑞公司公布了双方联合开发的A型血友病基因治疗方法SB-525在1/2期临床试验中获得的前沿结果。试验结果表明，SB-525能够剂量依赖性提高凝血因子VIII的水平，并且具有良好的不受威胁性和耐受性。FDA同时授予SB-525再生医学先进治疗方法（RMAT）认定。基于这些积极结果，两家公司计划将SB-525推入注册性临床试验，辉瑞公司将接手这一治疗方法的后期临床开发和生产。

SB-525是一款使用AAV6病毒载体携带表达人类凝血因子VIII的转基因的基因治疗方法。这一治疗方法的病毒载体设计旨在优化病毒载体的成产效率和肝脏特异性凝血因子VIII蛋白的表达。

▲接受较高剂量SB-525治疗的4名患者因子VIII水平（图片来源：Sangamo官网）

在这项1/2期临床试验中，10名患者接受了递增剂量SB-525的治疗，其中4名患者接受了3e13 vg/kg的较高剂量。四名接受较高剂量SB-525治疗的患者的随访时间分别为24、19、6和4周。头两名接受较高剂量治疗患者（患者7和8）的因子VIII水平已经达到正常区域，后两名患者（患者9和10）的因子VIII上升速度与前两名患者相当，其中患者9的因子VIII水平在接受治疗7周后已经达到正常区域。而且，所有接受较高剂量SB-525治疗的患者在接受治疗后没有出现出血事件，而且在较初使用预防性因子VIII之后不再需要因子VIII替代治疗方法。

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