近日美国食品和药物管理局(FDA)已授予基于自体造血干细胞(HSC)的基因治疗方法OTL-103治疗Wiskott-Aldrich综合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS)的再生医学先进治疗方法资格(RMAT)。

　　Wiskott-Aldrich综合征(WAS)是一种以自身免疫、湿疹、血小板数量和功能异常为特征的危及生命的遗传性免疫疾病。WAS表现为反复的、严重的感染和严重的出血，这是导致该病死亡的主要原因。若不进行治疗，WAS患者的中位生存期仅为14岁，干细胞移植治疗具有显著的死亡和发病风险。据估计，WAS的全球发生率为每年约100-300新生儿，全球流行率为3000-5000例患者。

　　OTL-103是一种体外、自体、基于造血干细胞(HSC)的基因治疗方法，涉及从患者骨髓中采集和/或从外周血中动员的自体造血干细胞，在体外用携带正常基因的改良病毒转导，使干细胞拥有所缺失基因(WAS基因)的功能拷贝，这些经过基因修饰的干细胞回输至患者体内(即造血干细胞移植)后，可以生长并分裂形成新的、功能正常的白细胞和血小板，这些白细胞和血小板能够抵御感染并防止出血。

　　OTL-103属于“体外自体基因治疗方法”，其特点是使用了患者自身的细胞(而不是来自于供体的细胞)，因此这些细胞不会攻击患者机体，也不会被患者机体排斥。OTL-103由位于意大利米兰的San Raffaele-Telethon基因治疗研究所(SR-Tiget)开发，用于治疗WAS，Orchard公司于2018年4月从葛兰素史克手中收购了OTL-103的全部权利。

　　Orchard公司的“体外自体HSC基因治疗”方法

　　今年5月，来自OTL-103治疗重度WAS患者的一项注册研究的中期分析数据发表于《柳叶刀》。数据显示，OTL-103治疗恢复了WAS相关的免疫和血小板异常、显著减少了疾病的主要并发症。采用OTL-103治疗后，随访0.5-5.6年的患者中严重感染的频率降低。此外，严重出血事件被消除，中度出血事件大大减少。

　　Orchard公司计划在今年晚些时候公布该项注册研究的完整数据集，包括所有患者在接受OTL-103治疗后3年期的主要终点数据，并计划在2021年在美国和欧盟提交OTL-103治疗WAS的上市申请文件。

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