使用小干扰核糖核酸(siRNA)持续沉默整个大脑的基因表达目前是不可能实现的。为此，马萨诸塞大学医学院的阿纳斯塔西亚·赫沃洛娃(Anastasia Khvorova)领导的研究小组开发了一种新的siRNA结构——双siRNA (DI-siRNA)，这种结构可以在小鼠和非人灵长类动物的中枢神经系统(CNS)中实现单次脑脊液注射后的有效和持续的基因沉默。相关的研究结果较近发表在《自然生物技能》杂志上，标题是“面向个人和可持续发展的模块化发电表达——全球中心服务器系统”。这项研究的出现对中枢神经研究至关重要，为中枢神经系统研究指明了一个新的方向，同时可以为研究人员治疗神经系统疾病提供帮助，使神经疾病的研究人员能够进一步研究这些疾病。

资料来源:自然生物技能

这类新式di-siRNA由2个完全化学修饰的含硫代磷酸的siRNA构成，他们根据联接剂联接。

在小鼠中，去siRNA诱导亨廷顿蛋白沉默，亨廷顿蛋白是亨廷顿氏病的致病基因，降低了整个大脑中信使核糖核酸和蛋白质的水平。缄默時间不断较少6六个月，基因沉默的水平与正确引导链的机构积淀水准相关。

在食蟹猴中，注射大量的di-siRNA对脑和脊髓全体显示出大量的分布和强烈的沉默效果，同时没有能够检测出的毒性和较小的目标外效果。

这种siRNA设计可能导致基于核糖核酸干扰的基因沉默，以治疗中枢神经系统的神经疾病。该项研究成果的出现，使神经疾病的治疗出现了新的方向，对于后续神经疾病患者的治疗具有重要帮助。同时，这项研究的出现为神经疾病治疗的研究指明了方向，后续研究成果较好的情况下，可能会使神经疾病治疗迈向新台阶。到时候，出国看病或许成为了神经疾病患者治疗的更佳选择。

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