来自莫纳什生物医学发现研究所(BDI)的Roger Pocock副教授以及以David Rubinsztein教授领导的剑桥大学的研究小组发现，微RNA在控制蛋白质聚集体方面起着重要作用。蛋白质聚集是由于决定其形状的“折叠”过程中出现故障而积累起来的。

他们的研究可能为亨廷顿氏病和帕金森氏病等疾病提供新颖的治疗方法。目前该发现已经发表在了近期的eLife中。

小分子核糖核酸是遗传物质的短链，是一种微小但功能强大的分子，可以同时调节许多不同的基因。科学家们试图找出对调节蛋白质聚集和以mirna -1为导向的重要的特殊的microrna，而mirna -1在帕金森病等神经退行性疾病患者中含量较低。

“mirna -1的序列是满分保守的;尽管经过6亿年的进化，在秀丽隐杆线虫中，它的序列与人类中的序列相同，”副教授Pocock说。

莫纳什生物医学发现研究所副教授罗纳·波考克(Roger Pocock)说：”我们在蠕虫中删除了miR-1，并在Huntington's的临床前模型中观察了这种作用，发现当没有这种microRNA时，就会有更多的亨廷顿氏聚集物。这表明miR-1对于清除亨廷顿氏聚集物很重要。”

研究人员随后发现，通过控制TBC-7蛋白在蠕虫体内的表达，mirna -1可以帮助防御有毒蛋白聚集。这种蛋白质调节自噬过程，即机体清除和循环受损细胞的方式，对清除细胞中的有毒蛋白质至关重要。

Pocock副教授说：“如果没有miR-1时，自噬将无法正常进行，并且蠕虫中会聚集这些亨廷顿蛋白。”

Rubinsztein教授随后进行的研究表明，相同的microRNA调控着人类细胞自噬的相关途径。

Pocock副教授说：“表达更多的mirna -1可以去除人类细胞中的亨廷顿聚集物。”

“这是一种可以控制这些易于聚集的蛋白质的新途径，是缓解神经退行性疾病的一种潜在手段，”他说。

副教授Pocock的同事们的进一步研究表明，当向人类细胞提供称为干扰素-b的分子时，miR-1通路上调，这揭示了一种控制它的方法。

他说，这些研究证明了发现研究的根本重要性。“我们提出了一个基本的生物学问题来解剖分子机制，现在已经证明这对神经系统疾病潜在的治疗非常重要。”

研究人员正在与制药公司讨论如何应用这项研究。下一步，他们将在亨廷顿病和帕金森病的临床前模型中对这种方法进行测试

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