CRISPR-Cas9基因编辑技能的出现给医生和患者带来了新的希望，因为它显示出有望治疗包括癌症在内的多种疾病。一组研究团队将CRISPR基因编辑的免疫细胞注入了三名患有晚期癌症的人中，没有任何严重的副作用，证实CRISPR编辑的免疫细胞可以不受威胁地用于癌症患者。目前该研究的结果已经发表在《科学》杂志上。

该团队的人类临床试验表明，多重CRISPR-Cas9编辑可在三种难治性癌症中改造T细胞的不受威胁性和可行性。抵御癌症的修饰T细胞可在人体内持续存在的平均时间为9个月，这表明该方法治疗癌症有效且可与免疫治疗方法方法一起使用。

在这项研究中，研究小组开始从血液中收集患者的T细胞。该团队没有为细胞提供针对CD19的受体(CD19是正常和赘生性B细胞以及滤泡树突状细胞的一种蛋白质生物标记)，而是利用CRISPR基因编辑工具去除了三个基因。

研究人员初次编辑删除了T细胞的天然受体，以帮助其重新编程以释放或表达合成的T细胞受体，从而使细胞能够寻找并杀死癌细胞。此外，第三次编辑删除了PD-1(PD-1是在T细胞中发现的一种蛋白质，有助于保持人体的免疫反应，有时会阻止T细胞执行其工作)。

使用该技能删除了包括PD-1在内的三个基因，并在六周后放回体内。结果发现，修饰基因可以在癌症患者体内存活至少9个月。

这种治疗方法可能很有前途，但并非对每个人都有效。科学家希望进一步研究该技能，并观察将其与癌症治疗相结合能否使其更有效。同时该技能也存在不受威胁隐患。CRISPR可能会导致基因组突变，从而触发癌症发展。

就目前的研究结果来看，科学家们还有很长的路要走，在癌症治疗中使用CRISPR基因编辑技能还需要更多的研究。

什么是CRISPR-Cas系统?

CRISPR-Cas系统是细菌和古菌在长期演化过程中形成的一种免疫系统，用来抵抗外源遗传物质的入侵，为它们提供获得性免疫。CRISPR/Cas系统可以识别出外源DNA，并将它们切断，沉默外源基因的表达。正是由于这种准确的靶向功能，CRISPR/Cas系统已被开发成一种基因组编辑工具。

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