近日，世界用于儿童治疗的基因治疗方法获得欧盟委员会批准，这项名为Strimvelis的基因治疗方法或将开启儿童治疗方法研究的新时代，该治疗方法可以治疗重症联合免疫缺陷(ADA-SCID)的患儿，这种疾病是一种非常罕见的儿童疾病，其在患儿受影响的极短时间内往往具有明显的致死率。

重症联合免疫缺陷疾病会使得新生儿对于病毒和细菌没有任何抵抗力，而且该病和X 连锁重症联合免疫缺陷(X-SCID)症密切相关，这种新型基因治疗方法为何如此特别，因为其是利用遗传修复技能来治疗疾病的商用化治疗方法，目前该治疗方法在欧洲终于获得批准。

ADA-SCID是由遗传自父母双方的错误基因所引发的疾病，在欧洲该疾病大约每年会影响15位患儿的健康，来自父母机体中错误的基因会影响患儿机体腺苷脱氨酶蛋白的产生，而该蛋白是产生淋巴细胞所必需的，通过在患儿一岁之前ADA-SCID疾病具有致死性。当前研究人员利用风险性的骨髓移植或昂贵的酶类移植治疗方法来治疗重症联合免疫缺陷症，而在Strimvelis基因治疗方法中，研究者将来自患儿骨髓中的干细胞进行移除并在检测管中进行纠正去除错误基因，随后重新导入患儿机体中。

来自斯坦福大学的研究者Maria-Grazia Roncarolo说道，如果想治疗一种疾病，我们就需要将该错误基因置于干细胞中;另一外研究者Martin Andrews指出，这项研究为我们开启了罕见遗传疾病的新篇章，我们希望这种新型的基因治疗方法未来可以用来帮助治疗更多罕见疾病的患者。

基因治疗方法技能如今非常“新潮”，在将这种治疗方法引入到正常治疗中科学家和监管部门往往非常谨慎，然而这种治疗方法往往会对临床治疗带来极大帮助，同时该治疗方法也需要对构建我们机体的基础元件进行操作来发挥作用，替换汽车引擎中的部件往往是一件麻烦的事情，而基因治疗方法亦是如此。

研究者表示，临床试验中利用Strimvelis治疗方法治疗的18个儿童中，根据患儿治疗的持续时间，其满分的生存率都维持在2.3年至13.4 年之间，这就表明Strimvelis治疗方法的确可以移除患儿机体中的错误基因并且不会产生任何副作用。GSK公司基因治疗方法发展部经理Sven Kili表示，尽管目前并没有任何理由认为这种治疗方法不能持续太久时间，我仍然会犹豫是否将这种治疗方法称之为一种新型的治疗方法。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇： EGFR变异液体检测方法获FDA批准 下一篇：“液体活检”有望用于癌症筛查