近日，葛兰素史克和诺华就其专有的慢病毒载体平台，与美国生物技能公司蓝鸟生物(Bluebird Bio)达成了全球许可协议。根据协议条款，葛兰素史克将获得蓝鸟生物慢病毒载体技能相关专利授权，用于开发和商业化基因治疗方法，治疗维斯科特-奥尔德里奇综合征(Wiskott-Aldrich syndrome，WAS，别名：维-奥二氏综合征)和异染性脑白质营养不良(metachromatic leukodystrophy，MLD)。在另一项协议中，诺华将获得蓝鸟生物慢病毒载体技能相关专利的非授权，应用于开发和商业化嵌合抗原受体T细胞治疗方法方法方法(CAR-T，包括诺华自己的抗CD19 CAR-T实验性治疗方法CTL019)，用于肿瘤治疗领域。

这2种疾病均为罕见的遗传性疾病;其中，WAS即湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征，是一种少见的T细胞、B细胞和血小板均受影响的X-连锁隐性遗传性疾病，以免疫性缺陷、湿疹和血小板减少三联症为临床表现。MLD则是一种常染色体隐性遗传性疾病，是较常见类型的脑白质营养不良，该病又名异染性白质脑病，是一种严重的神经退化性代谢病，是较常见的溶酶体病。

值得一提的是，就在近期，诺华也与比利时的生物技能公司Celyad签署了一项非 协议，获得了后者开发的一种异基因嵌合抗原受体(CAR)T细胞技能，用于诺华2个未披露的肿瘤学靶标。

蓝鸟生物是基因治疗领域的先驱，该公司位于美国马萨诸塞州，是一家处于临床阶段的生物技能公司。近年来，该公司已根据其专有的慢病毒载体技能成功建立起了涵盖基因治疗方法、T细胞免疫治疗方法方法技能、基因编辑技能在内的集成式产品平台，所开发的候选产品具有应用于严重遗传性疾病和癌症领域的潜力。

该公司的基因治疗管线项目包括：(1)Lenti-D，目前处于Ⅱ/Ⅲ期临床开发，用于脑肾上腺脑白质营养不良(cerebral adrenoleukodystrophy，CALD)的治疗;(2)LentiGlobin，目前处于4个临床研究中，用于输血依赖性β地中海贫血和重度镰状细胞病的治疗。

该公司的肿瘤学管线项目基于慢病毒载体基因递送技能和T细胞工程技能，专注于新颖T细胞免疫治疗方法方法的开发，包括嵌合抗原受体T细胞治疗方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法(CAR-T)和T细胞受体治疗方法(TCR)，其先导候选产品包括bb2121，这是一种抗BCMA CAR-T项目，与新基(Celgene)合作开发，目前处于Ⅰ期临床，用于复发性/难治性多发性骨髓瘤(R/R MM)的治疗。

此外，蓝鸟生物开发的megaTAL/归巢核酸内切酶基因编辑技能具有应用于该公司整个管线的潜力。其管线资产如下表所示。

来源：生物谷

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