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20年白血病新药上市大盘点,80%未在中国上市

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-07-25  作者:厚朴方舟  

随着电影《我不是药神》爆火,白血病也跟着走入了我们的视线。片中,只介绍了“格列宁”这一种药物,其实近20年,有很多新药上市,不过都是在国外,国内有80%未上市,存在的,也仅有小猫两三只。白血病患者忍受着日复一日的煎熬,靠着药物生存下去,然而如果药有了抗性怎么办,换来换去,也只有那么几种,等到都有了抗药性,就没有办法了。所以,白血病药物是很重要的,但是,我国目前的药物并不能够满足白血病患者的生命需求。
 
白血病新药盘点
 
先来看看,白血病怎么分型?
 
“白血病”一词,源自希腊语单词的“白色”和“血液”,但并不是说,患者的血变成了白色。这是一种白细胞数量异常升高的疾病。过多的白细胞会排挤其他血细胞成分,如红细胞和血小板。而这些升高的白细胞都是不成熟的,无法正常工作。随着数量累积,它们还会干扰重要器官的功能,包括造血功能,较终导致体内没有足够的红细胞来供应氧气,没有足够的血小板来维持凝血功能,或没有足够的健康白细胞来对抗感染,使白血病患者出现贫血、瘀斑、出血及感染等风险。
 
根据发病缓急,白血病可分急性和慢性两种。急性白血病细胞在它们还未成熟前就开始增殖。而慢性白血病进展比较缓慢,白血病细胞发育接近成熟。根据白细胞类型,白血病可进一步分类,较常见的有髓细胞和淋巴细胞。在显微镜下,这两种类型的白细胞很容易被区分出来,因为髓细胞中往往含有微小颗粒,而淋巴细胞中通常没有。
 
儿童和成人,发病类型大不同
 
20年白血病新药盘点
 
片中的白血病患者有老有小,现实生活中的患者同样跨越了所有年龄段。不过,白血病的发病在不同的年龄组,类型有差异。
 
小儿白血病的发病率约占急性白血病总数的35%,以2~5岁多见。其中急性淋巴细胞白血病(ALL)占70%~85%,急性髓细胞白血病(AML)约占15%~30%。
 
成人白血病以急性髓细胞白血病(AML)居多,40岁以上青壮年是发病高峰。慢性淋巴细胞白血病是典型的老年病,一般发病年龄在50岁以上。
 
人为什么会得白血病?
 
白血病的发病原因尚不明确。但以下几个风险因素,已被证实与白血病的发生相关:
 
1、染色体异常:例如被称为“费城染色体”的异常染色体,这是一种获得性异常,就像片中说的那样,它不会遗传给下一代;
 
2、遗传性疾病:如唐氏综合征、布卢姆综合征、范可尼贫血等;
 
3、免疫缺陷疾病:如Wiskott-Aldrich综合征、共济失调毛细血管扩张症等;
 
4、环境因素:例如吸烟、辐射暴露、各种化学物质、非电离辐射等;
 
5、癌症治疗:通过化疗和放疗手段治疗癌症时也可能会出现罕见的白血病并发症;
 
6、电离辐射:核爆炸暴露、铀和铀粉尘暴露以及氡元素等造成的电离辐射也与白血病发生有关;
 
7、家族史:例如同卵双胞胎中一个罹患急性淋巴细胞白血病(ALL),那么另外一个也有20%的几率会在同一年罹患该病。一年后,其风险将降至与异卵双胞胎一样,但是其患病风险依旧比一般人高5倍。
 
除了“格列宁”,还有哪些续命药?
 
从“神药”伊马替尼到热门的Car-T细胞治疗方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法,靶向治疗药物、细胞免疫治疗方法方法不断推陈出新。血液肿瘤是美国近年来痊愈率提升较明显的肿瘤之一,部分类型白血病的痊愈率甚至高达90%以上。然而,厚朴方舟盘点了近20年美国获批的白血病新药发现,其中80%未在国内上市。
 
以下为近20年美国FDA批准的白血病靶向药物免疫治疗方法方法
 
20年白血病新药盘点
 
其中,特别值得一提的是Kymriah。它是全球获批的CAR-T治疗方法,用于治疗25岁以下复发性或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。作为一款新型的细胞免疫治疗方法方法,它通过对自体免疫T细胞进行基因改造,结合了个性化医疗、基因治疗以及细胞治疗方法方法方法方法方法方法方法方法方法方法的技能链,需要经过采集、分离、修饰、扩增、回输等几个流程。不同于传统癌症治疗方法,CAR-T治疗方法属于一次性治疗方法,但它的抗癌效果可以持续甚至随着时间的推移而增加。
 
Kymriah的获批是人类对抗肿瘤的一大胜利,为年轻的急性淋巴细胞白血病患者带来了痊愈希望。

18种白血病新药,中国上市的只有4种,连三分之一都不到。现有的药物不能满足需求,总会出现新的问题,于是药物的走私和代购就出现了,虽然知道是违法的,但是为了自己活下去或者家人活下去,是没有办法的办法。希望那些没上市的药能够早些上市,国家药物监管严格是件好事,但是希望速度还能加快一点,多挽救一些患者的生命。

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