近日，日本公布了一项针对急性髓细胞白血病(AML)治疗的临床试验数据，结果显示，口服靶向抗癌药Vanflyta(quizartinib，奎扎替尼)与化疗联用的创新治疗方案能够显著延长急性髓细胞白血病(AML)患者的生存期。

▲图源：参考来源[1]

白血病创新药物Vanflyta显著延长生存期

近日，随机双盲、安慰剂对照、多中心的3期试验QuANTUM-First公布结果，此次试验中，纳入了539例携带FLT3-ITD突变的急性髓细胞白血病患者，患者以1:1的比例随机接受Vanflyta或安慰剂，联合蒽环类药物和阿糖胞苷药物(标准诱导和巩固化疗方案)治疗，符合条件的患者，之后继续使用Vanflyta单药或安慰剂治疗长达36个周期。

研究结果显示，与标准治疗对照相比，接受Vanflyta联合标准诱导和巩固化疗治疗，然后继续接受Vanflyta单药治疗患者的总生存期(OS)表现出显著改善。

Vanflyta(quizartinib，奎扎替尼)是一款口服FLT3抑制剂，此前已经获得FDA授予的突破性治疗方法认定和快速通道资格，并于2019年6月在日本获批。

▲Quizartinib分子结构式，图源：维基百科

Vanflyta在日本获批是基于名为QuANTUM-R的关键性全球3期临床试验和一项治疗日本患者的2期临床试验结果。QuANTUM-R的试验结果近期在The Lancet Oncology上发表，结果显示，与挽救化疗(salvage chemotherapy)相比，Vanflyta能够显著改善患者的总生存期(6.2个月 vs 4.7个月)。

▲图源：参考来源[2]

急性髓细胞白血病

急性髓性白血病(AML)是一种侵袭性血液和骨髓癌症，导致患者体内功能失常的癌变白细胞不受控制地增生和积累，并影响正常血细胞的生成。FLT3(FMS样酪氨酸激酶3)是一种通常由造血干细胞表达的跨膜受体酪氨酸激酶蛋白。FLT3通过各种信号通路促进细胞存活、生长和分化，在细胞发育中发挥重要作用。

▲图源：genengnews

FLT3基因突变可驱动致癌信号，是急性髓性白血病常见的基因异常改变之一，约30%的急性髓性白血病患者发生FLT3基因突变。其中FLT3-ITD是常见的FLT3突变，影响约25%的急性髓性白血病患者。FLT3-ITD是白血病高负担、预后差并对AML患者疾病管理有显著影响的一种驱动突变。与未携带FLT3-ITD突变的急性髓性白血病患者相比，FLT3-ITD 急性髓性白血病患者总体预后更差，包括复发率增加、复发后死亡风险增加、造血干细胞移植后复发的可能性更高。

目前，日本治疗急性髓细胞白血病的完全缓解率约为 80%，生存率约为 40%，居全球一位(美国治疗急性髓细胞白血病的生存率为29%)。Vanflyta+化疗联合治疗的出现为FLT3基因突变的急性髓细胞白血病患者带来了新的治疗方向，可以进一步延长急性髓细胞白血病患者的生存期，提高患者的预后效果!

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参考来源：

[1] Quizartinib Added to Chemotherapy Demonstrates Superior Overall Survival Compared to Chemotherapy Alone in Adult Patients with Newly Diagnosed FLT3-ITD Positive AML

https://www.daiichisankyo.com/files/news/pressrelease/pdf/202111/20211118_2E.pdf

[2] Daiichi Sankyo's VANFLYTA® Receives Approval in Japan for the Treatment of Relapsed/Refractory FLT3-ITD AML

https://www.prnewswire.com/news-releases/daiichi-sankyos-vanflyta-receives-approval-in-japan-for-the-treatment-of-relapsedrefractory-flt3-itd-aml-300870240.html

[3] 急性骨髄性白血病|白血病|治療・研究|JALSG

https://www.jalsg.jp/treatment-results/acute-myelogenous-leukemia.html

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