生物制药公司阿斯利康(AstraZeneca)近日宣布，其公司研发的靶向抗癌药Calquence(acalabrutinib)，作为一种单药治疗方法治疗慢性淋巴细胞白血病(CLL)成人患者，日前获得美国食品和药物管理局(FDA)授予的突破性药物资格(BTD)。值得一提的是，这已经是阿斯利康自2014年以来从FDA收到的第10份BTD。

为了促进用于治疗严重或威及生命的疾病的新药的开发及审查进度，FDA于2012年创建了BTD这样一个新药评审通道。BTD将依据该药与现有治疗药物相比是否能够实质性改善病情的临床试验数据，来判定评审药品是否具有突破性药物资格。

获得BTD的在研药物，能够得到包括FDA高层官员在内的更加密切的指导，保障在较短时间内为患者提供新的治疗选择。

此次授予Calquence突破性的药物资格，是FDA基于2项III期临床研究ELEVATE-TN和ASCEND的中期分析积极结果做出的决定。试验结果表明，Calquence单独或联合用药均可明显延长患者的病情无进展生存期，不受威胁性和耐受性与已确定的特征一致。Calquence作为一种高度选择性BTK抑制剂为患者提供了一种新的、具有良好不受威胁性的、差异化的、无化疗治疗选择。

ASCEND试验在复发性或难治性CLL患者中开展，该试验比较了Calquence与IdR(利妥昔单抗+idelalisib)或BR(利妥昔单抗+苯达莫司汀)的效果和不受威胁性。

结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与医生选择的治疗方案相比，Calquence显著延长了复发性或难治性CLL患者的无疾病进展生存时间。中位随访16.1个月的数据显示，与IdR或BR方案相比，接受Calquence治疗的患者无进展生存期(PFS)具有统计学意义和临床意义的改善，疾病进展或死亡风险降低69%。在第12个月时，Calquence治疗组有88%的患者病情没有进展，对照组为68%。

ELEVATE-TN研究：在既往未接受治疗(初治)CLL患者中开展，旨在评估Calquence单药治疗方法、Calquence+obinutuzumab组合治疗方法相对于苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合治疗方法的效果和不受威胁性。

结果显示，在中期分析时，该研究就已经达到了主要终点：与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合治疗方法相比，Calquence+obinutuzumab组合治疗方法使PFS实现了统计学显著和临床意义的改善。该研究还达到了关键次要终点，与基于化疗的苯丁酸氮芥+obinutuzumab组合治疗方法相比，Calquence单药治疗方法也使PFS实现统计学显著和临床意义的改善。

关于Calquence:

Calquence的活性药物成分为acalabrutinib，该成分是一种高度选择性、强效、共价Bruton酪氨酸激酶(BTK)抑制剂，通过长久性结合抑制BTK发挥作用。BTK是B细胞受体(BCR)信号通路的关键调节因子，在不同类型血液系统恶性肿瘤中广泛表达，参与B细胞的增殖、运输、趋化和粘附，因此是治疗血液系统恶性肿瘤的重要靶点。在临床前研究中，acalabrutinib表现出极小的脱靶效应。

Calquence于2017年10月获美国FDA加速批准，用于既往已接受至少一种治疗方法的复发性或难治性套细胞淋巴瘤(MCL)成人患者。目前，Calquence正被开发用于多种B细胞血液癌症，包括CLL、MCL、弥漫性大B细胞淋巴瘤、Waldenstrom巨球蛋白血症(WM)、滤泡性淋巴瘤(FL)、多发性骨髓瘤及其他血液学恶性肿瘤。阿斯利康对Calquence的商业期望极高，预期该药的销售峰值可达到50亿美元!

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