Rydapt（midostaurin）是一种多激酶抑制剂。
 
Rydapt特别指出以下内容：
 
结合标准阿糖胞苷和柔红霉素诱导和阿糖胞苷固定化疗，用于治疗FLT3突变阳性的新诊断急性骨髓性白血病（AML）的成年患者，如FDA批准的检测
用于治疗具有侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）的成年患者，伴有相关血液肿瘤（SM-AHN）的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病



Rydapt作为口服给药胶囊提供。急性骨髓性白血病的介绍剂量： 每天使用阿糖胞苷和柔红霉素诱导周期的第8〜21天，每天口服两次，每次50 mg，每次大剂量阿糖胞苷固定周期的第8〜21天。 ASM，SM-AHN和MCL的介绍剂量： 100 mg，每日两次口服食物。继续治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性发生。
参阅ASM，SM-AHN和MCL患者剂量修改建议的药物标签。在接受治疗的前4周，每隔一周，接下来的8周每周至少每周监测患者的毒性。  
 
临床结果
 
FDA批准
 
FDA批准的Rydapt为FLT3 + AML是基于III期RATIFY（CALGB 10603 [Alliance]）临床试验，该试验是与肿瘤临床试验联盟及其13个贡献国际合作组织合作进行的。在试验中，接受Rydapt加化学治疗方法的717例新诊断的FLT3 +患者总体生存率显着改善，与单独化疗相比，死亡风险降低了23％（p = 0.016）。Rydapt加化学治疗方法与单独化疗相比，无事件生存（EFS;定义为诱导治疗开始后60天内完全缓解的事件，复发或死亡）明显高于中位数（3.0个月时为8.2个月，p = 0.004 ）。
 
对于成人ASM，SM-AHN或肥大细胞白血病患者，FDA批准Rydapt基于两项单臂开放标签多中心试验，包括II期研究（CPKC412D2201）。Rydapt的效果是建立在确诊的完全缓解（CR）加不完全缓解（ICR）的基础上，根据修改的Valent标准治疗6个周期（n = 89），该分析显示总体反应率为21％，功效为还使用2013年国际工作组 - 骨髓增生性肿瘤研究与治疗欧洲能力网络（IWG-MRT-ECNM）共识标准（n = 115）进行事后分析评估，该评估估计完全缓解或部分缓解率为17％。
 
副作用
 
与使用Rydapt相关的不良反应可能包括但不限于以下内容：
 
AML
发热性嗜中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀斑、肌肉骨骼疼痛、鼻出血
器械相关感染、高血糖、上呼吸道感染
 
ASM，SM-AHN或MCL
恶心、呕吐、腹泻、浮肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、便秘、发热、头痛、呼吸困难
 
行动机制：
 
Rydapt（midostaurin）是抑制多种受体酪氨酸激酶的小分子。体外生物化学或细胞测定显示，midostaurin或其主要人体活性代谢物CGP62221和CGP52421抑制野生型FLT3，FLT3突变型激酶（ITD和TKD），KIT（野生型和D816V突变体），PDGFRα/β，VEGFR2的活性，以及丝氨酸/苏氨酸激酶PKC（蛋白激酶C）家族的成员。Midostaurin表现出抑制FLT3受体信号传导和细胞增殖的能力，并且其在表达ITD和TKD突变FLT3受体或过度表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞中诱导凋亡。中曲沙滨也表现出抑制KIT信号，细胞增殖和组胺释放并诱导肥大细胞凋亡的能力。 

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