日前，美国宾夕法尼亚大学的研究人员宣布，两名癌症患者已经接受了基于CRISPR技能改造过的T细胞治疗方法方法方法方法的治疗。他们分别为复发性黑色素瘤患者和肉瘤患者。这是初次基于CRISPR技能改造的细胞治疗方法方法方法方法在美国患者身上接受检验。

这项临床试验由美国知名CAR-T细胞治疗方法方法方法方法发明人Carl June博士联合创建的Tmunity公司，Facebook创始人之一Sean Parker先生创建的帕克癌症免疫治疗方法方法方法方法研究所，和宾夕法尼亚大学联合进行，将在多种实体瘤和血癌患者身上检验经过CRISPR技能编辑的T细胞治疗方法方法方法方法的不受威胁性和效果。

1、CRISPR治疗癌症的过程

这款新型T细胞治疗方法方法方法方法称为NYCE T细胞治疗方法方法方法方法，它从患者体内获取T细胞，然后将靶向NY-ESO-1抗原的T细胞受体（TCR）表达在T细胞中。NY-ESO-1抗原是一种癌症/睾丸抗原（CTA），它通常只在睾丸或卵巢组织中表达，然而在多种癌症中，这种抗原会重新开始表达。因此，它为T细胞治疗方法方法方法方法提供了一种特异性强，而毒副作用弱的靶标抗原。

这款T细胞治疗方法方法方法方法与众不同之处在于，在表达靶向NY-ESO-1抗原的TCR同时，研究人员使用CRISPR基因编辑技能敲除了T细胞原有的TCR和PD-1受体。抑制PD-1蛋白功能的免疫检查点抑制剂已经在治疗多种癌症方面获得了出色的效果。通过使用基因编辑敲除PD-1受体，研究人员希望能够去掉抑制TCR细胞治疗方法方法方法方法活性的“刹车”，进一步增强这款TCR治疗方法攻击癌症的能力。

2、除了癌症，CRISPR还应用于眼疾、血液类疾病

CRISPR基因编辑技能在科学研究和生物医药开发方面的应用已经获得了广泛的关注。除了癌症，欧洲、美国和加拿大的研究人员正在开展至少6项研究，旨在利用CRISPR治疗其它疾病，包括眼疾、罕见病等。其中CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals公司去年在德国启动了1期临床试验，检验基于CRISPR的基因编辑治疗方法治疗β地中海贫血患者的效果。而闻名学者张锋创建的Editas Medicine也即将开始1期临床试验，用基于CRISPR的基因编辑治疗方法治疗Leber先天性黑矇患者。

“2019年，我们将看到CRISPR技能真正能够为世界带来哪些积极的益处。” Altius生物医学科学研究所的基因编辑科学家Fyodor Urnov博士说。我们期待在2019年，听到CRISPR技能在生物医药领域获得积极应用的更多好消息。

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