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出国就医:无法行走的多发性骨髓瘤患者如何重新站起来?

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2018-07-05  作者:厚朴方舟  

一年前,Kelly Lamphere的多发性骨髓瘤治疗已经没有效果了,她的双腿因为癌症而变得很虚弱,只能依靠轮椅和助行器行走。如今,经过CAR-T细胞治疗方法方法,Lamphere病得到了很好的控制,现在她可以重新站起来独立行走!

病情恶化迅速

2017年的大部分时间里,47岁的Lamphere不确定她自己还剩下多少时间。多年来,通过多种化疗方案和2009年的干细胞移植她的病情一直都还算稳定,可现在她病情发展得越来越快,已超越她的治效果果。

癌症在她的骨髓里积聚,以至于四处走动都很痛苦。Lamphere家住在纽约锡拉丘兹的郊外,附近的医生在为她积极努力寻求治疗方法,可是很不幸,她已经别无选择。

意外获得丹娜-法伯的CAR-T临床试验机会

天无绝人之路!

2017年8月,Lamphere接到一个电话,这一切都被改变了。

Lamphere应邀参与美国丹娜-法伯癌症研究所的Jerome Lipper多发性骨髓瘤中心和LeBow骨髓瘤治疗学研究所的临床试验。

受试者需要接受CAR-T细胞治疗方法方法,这是一种免疫治疗方法方法,使用特殊修饰的T细胞(身体抵御疾病的防御系统的一部分)来攻击癌症。

丹娜-法伯的肿瘤科医生Robert Schlossman,也是当时Lamphere的主治医生,并无法保证CAR T细胞治疗方法方法一定有效。 这需要她离开家并前往波士顿几个月,因为需要住院的。

尽管如此,鉴于她不断恶化的病情,他认为这是值得的。

“我的病已经完全失控,丹娜-法伯癌症研究所认为这是我好的选择,”作为两名青少年的母亲Lamphere说, “也许这将会是我能够看到孩子长大的专门机会也是 一次机会。”

她和丈夫Chad一起去了波士顿,进行了一系列的筛选,以确保她有资格参加试验。

作为试验的靠前步,每个研究参与者的T细胞都会从他们的血液中被分离出来,之后对T细胞进行基因工程改造以产生称为嵌合抗原受体(CAR)的蛋白质。 试验负责人希望,经过修饰的T细胞一旦重新注入血液,就能利用CAR蛋白更好地识别和消灭癌细胞。

CAR-T细胞治疗方法方法是一个漫长的过程,存在明显副作用的风险。在Lamphere的案例中,她出现了神经系统方面的副作用,需要留在重症监护病房一段时间。她的丈夫和她一起住在波士顿,她的孩子和父母也都去过,但是她错过了儿子杰克的整个足球赛季。

“Kelly确实经历了治疗方面的一些挑战,”Heidi DiPietro(RN,BSN)说,她和丹娜-法伯的研究护士Kristen Cummings一起负责这项临床试验。“好消息是,通过临床试验,我们更多地了解了如何好地管理患者及其副作用,包括让神经病学家参与到每一个案例中。”

竟奇迹般地重新站起来了

对于Lamphere来说,由Lipper中心的基础和矫正科学的主任,肿瘤学家Nikhil Munshi博士领导的这项试验迄今为止都是成功的。

她的多发性骨髓瘤再次平静了下来,她和家人一起回到锡拉丘兹。当今年春天她来到丹娜-法伯癌症研究所进行三个月后的复查时,既不需要助行器也不需要轮椅

“这项研究强调了CAR T细胞治疗方法方法骨髓瘤的巨大潜力,”Munshi博士说。 “Lamphere女士案例中的出色表现说明了免疫治疗方法方法的力量,这使她能够在提高生活质量的同时再次像正常人一样走动。”

对Lamphere来说较重要的是,她不再错过任何孩子的体育赛事。较近,她观看她女儿Chelsea的接力队在高中田径比赛中冲刺获得胜利,并提出了一个令人耳目一新的抱怨。

“等待几个小时,就是为了看她跑两分钟,”她笑着说, “这两年,身上的多发性骨髓瘤对我完全没有任何影响。”

我们祝贺Nikhil Munshi博士团队的研究者,同时也希望CAR-T细胞治疗方法方法能够造福更多患者。

参考来源:

http://blog.dana-farber.org/insight/2018/06/car-t-cell-clinical-trial-multiple-myeloma-patient-back-feet/

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Colin Weekes教授在波士顿哈佛医学院的血液学/肿瘤学系任职,同时是麻省总医院Tucker Gosnell胃肠癌中心胰腺癌医学肿瘤研究主任,专注于胰腺癌患者的临床和转化研究,他所带领的研究小组的目标是将生物学原理纳入胰腺癌患者的治疗中。目前他正在与基础科学家合作,旨在将靶向治疗和疾病反应的生物标志物整合到临床试验开发中。 除了从事胰腺癌的工作外,Weekes博士还致力于胃肠道恶性肿瘤的早期药物开发。他的临床兴趣包括胰腺癌,结肠癌和直肠癌,以及肝癌,包括胆管癌和肝细胞癌。他可以治疗多种类型的癌症患者,包括结肠直肠癌,食道癌,胆囊癌,胃肠道癌,肝癌和胃癌。 履历 Colin W
【医学教育】 •麻省大学医学院医学博士 •布莱根妇女医院住院医生 •丹娜法伯癌症研究所专科培训 美国委员会认证 •内科医学,美国内科医学委员会 •美国内科医学委员会肿瘤内科 【关于劳拉·斯普林医生介绍】 Spring医生是麻省总医院癌症中心和哈佛医学院的临床试验/翻译研究人员和乳腺癌肿瘤专家。她获得了内科和内科肿瘤学的董事会认证。 Spring医生完成了在布莱根妇女医院的住院医

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