美国白血病治疗开发出精准治疗白血病手段-厚朴方舟

美国白血病治疗开发出精准治疗白血病手段

【本文为疾病百科知识，仅供阅读】 2019-01-15 作者：厚朴方舟

白血病是常见的血液系统恶性肿瘤，而且也是儿童和青少年多见的肿瘤，美国白血病患者比较多，而美国白血病治疗预后效果也比较好，如儿童急性白血病5年生存率达90%，这是中国做不到的，那么美国治疗白血病有哪些过人之处？比如药物，美国上市了20多种，而中国批准的不到美国一半。

而在较近的一项研究中，研究人员使用整合基因组分析（包括RNA测序）来确定近2,000名儿童和成人的B细胞急性淋巴细胞白血病（B-ALL）的基因组图谱。 B-ALL是ALL中较常见的形式，也是儿童中较常见的癌症。 B-ALL仍然是儿科癌症死亡的主要原因。

研究人员确定了23种B-ALL亚型，包括8种新亚型，具有不同的基因组和临床特征以及结果。亚型患病率通常随年龄而变化。现在，超过90％的B-ALL病例可按亚型分类，而几年前这一比例为70％。

“B-ALL具有显着的分子多样性，我们和其他人已经用它来改进分类，推动精准药物的开发，以改善B-ALL的治疗和结果，”相应的作者Charles Mullighan，说道：“精准医学的一部分是准确的分子诊断，本研究为更多患者提供了这种诊断。”

转录因子基因PAX5的改变定义了两种新的亚型，包括PAX5 P80R，作为由点突变引发的靠前个淋巴母细胞白血病。 “虽然二次突变是必要的并且通常涉及激酶信号传导，但我们表明这一点突变会损害B淋巴细胞的发育并促进小鼠B-ALL的发育，”作者说道。

其他PAX5亚型，PAX5改变，由基因的多种改变定义，包括序列突变或与24个其他基因之一重排。 PAX5亚型共同占了之前未分类的B-ALL病例的近10％。

新的亚型包括主要发生在成人中的高风险B-ALL。它通过用MYC或BCL6重排转录因子BCL2来定义。 “这种亚型有一个令人沮丧的诊断，”Mullighan说。 “对这种亚型定义重排的认识可能会为患者带来替代治疗方法。”相反，通过基因DUX4的重排定义的亚型与成人的良好预后相关，如先前在儿童中观察到的。

该研究证明了RNA测序能够识别多种类型的基因组改变，突出了该技能在白血病诊断中的实用性，特别是在没有全基因组测序的情况下。该研究中的实例包括染色体重排，导致融合基因，基因表达谱和其他改变。

美国白血病治疗预后较好，所以很多中国人去美国治疗白血病，在美国儿童急性白血病5年生存率达到了90%，中国则远低于美国，所以很多人选择去美国治疗白血病。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

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