视神经脊髓炎(NMO)即视神经脊髓炎谱系障碍(NMOSD) ，是一种罕见的中枢神经系统自身免疫性疾病，视神经脊髓炎的病程不可预测、易复发性，每次发作都会导致伤残情况更严重，严重的甚至会导致患者死亡。目前视神经脊髓炎治疗的效果并不明显、复发率较高，急需更有效的治疗药物。2020年6月，日本批准Enspryng(satralizumab)用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者，这是率先获批的也是仅有的一个靶向抑制白细胞介素-6受体(IL-6R)活性治疗视神经脊髓炎的治疗方案。

▲图源：roche

视神经脊髓炎是一种罕见的、终生的、使人衰弱的中枢神经系统自身免疫性疾病，常被误诊为多发性硬化症(MM)。视神经脊髓炎主要损害视神经和脊髓，导致失明、肌无力和瘫痪。Enspryng是一种靶向结合白介素6受体（IL-6R）的人源化单克隆抗体，IL-6R据认为在视神经脊髓炎患者的炎症中起关键作用。

2020年6月，日本批准Enspryng(satralizumab)，用于治疗抗水通道蛋白-4(AQP4)抗体阳性的视神经脊髓炎成人患者。同年8月，日本已将Enspryng(satralizumab)列入医保范围。此外，2020年8月，Enspryng(satralizumab)获得美国FDA的批准，可在美国用于治疗视神经脊髓炎。

▲图源：chugai-pharm.co.jp

此次Enspryng在日本的获批基于在视神经脊髓炎中进行的2项随机对照III期研究（SakuraStar，SAkuraSky）的数据证实。SAkuraStar研究评估了Enspryng单药治疗与安慰剂的效果和安全性，结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，治疗第96周时，Enspryng治疗组有76.5%的患者未出现复发，安慰剂组为41.1%。SAkuraSky研究评估了Enspryng联合基线IST、安慰剂联合基线IST的效果和安全性，结果显示，在AQP4抗体阳性亚组中，Enspryng+IST治疗组有91.1%的患者未出现复发，安慰剂+IST治疗组为56.8%[1]。

以上数据证实，在AQP4抗体阳性NMOSD成人患者中，Enspryng作为单药治疗以及与基线免疫抑制剂（IST，常用于管理与复发相关的NMOSD症状）联合治疗具有良好的效果和安全性，可显著降低视神经脊髓炎的复发风险。

值得一提的是，Enspryng是率先获批也是仅有的一个获FDA批准治疗AQP4抗体阳性视神经脊髓炎的皮下治疗方案，可由患者自己或护理人员，每4周皮下注射一次。同时，Enspryng是率先获批的也是仅有的一个靶向抑制白细胞介素-6受体(IL-6R)活性治疗视神经脊髓炎的治疗方案。截至目前，Enspryng也在加拿大、瑞士获得了批准。

除了Enspryng获批之外，C5补体抑制剂Soliris也在2019年在日本获批用于视神经脊髓炎，为视神经脊髓炎的治疗带来了新方向。研究人员也在不断进行针对视神经脊髓炎治疗药物的研究，旨在为提高视神经脊髓炎患者的预后做出贡献。

参考来源：

[1] 「エンスプリング皮下注120mgシリンジ」、視神経脊髄炎スペクトラム障害に対し、日本で製造販売承認を取得

https://www.chugai-pharm.co.jp/news/detail/20200629170000_993.html

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