说起来血癌，应该有部分人了解，但是如果说起罕见血液病华氏巨球蛋白血症（WM），估计特别多人都不知道。较近美国FDA批准靶向抗癌药Imbruvica（Ibrutinib，伊布替尼）可以联合单抗类抗癌药Rituxan（Rituximab，利妥昔单抗），可以共同治疗罕见血液病华氏巨球蛋白血症，这是对于这个疾病， “非化疗组合治疗方法”。

 

华氏巨球蛋白血症是一种较为成熟的浆细胞恶性增生性疾病，主要表现为骨髓中有浆细胞样淋巴细胞浸润，并合成单克隆IgM。该病较为罕见，属于惰性B细胞淋巴瘤，在非霍奇金淋巴瘤中所占比例<2%，常累及骨髓、淋巴结和脾脏。

多数患者因血细胞减少尤其是贫血、脏器肿大伴或不伴全身症状而接受治疗。早前，临床大多选用利妥昔单抗作为基础化疗方案，例如利妥昔单抗联合环磷酰胺和糖皮质激素（DRC方案）或利妥昔单抗联合苯达莫司汀（BR方案），但效果有限，且潜在毒性反应较大。

而伊布替尼作为全球靠前个布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）不可逆抑制剂，能够阻断介导B细胞不受控制地增殖和扩散的信号通路，帮助杀死并降低癌细胞数量，延缓癌症的恶化。临床试验中，该药治效果果确切，毒副反应患者可耐受，因此2015年1月，美国FDA 批准其单药用于治疗既往已接受治疗（经治）和既往未接受治疗（初治）的华氏巨球蛋白血症成人患者。

而此次“伊布替尼+利妥昔单抗”组合治疗方法的获批是基于一项比较该抗组合治疗方法和利妥昔单抗单药治疗方法效果的3期双盲试验结果。

该试验入组了150名复发/难治性华氏巨球蛋白血症患者，随机分为两组，一组接受“伊布替尼+利妥昔单抗”的组合治疗，另一组接利妥昔单抗的单药治疗。中位随访26.5个月。

数据显示，与单药组相比，“伊布替尼+利妥昔单抗”组合治疗方法组无进展生存期（PFS）显著提高，在第30个月，组合治疗方法组患者的无进展生存率达到了82%，而单药治疗方法组患者仅为28%。同时，组合治疗方法组的疾病进展或死亡风险显著降低80%。

此外，“伊布替尼+利妥昔单抗”组合治疗方法组的总缓解率（ORR）和主要缓解率均显著提高（92% vs 47%；72% vs 32%[p值均＜0.0001]）、血红蛋白水平显著改善（73% vs 41%，p＜0.0001）。

这些数据证明了基于伊布替尼的组合治疗方法用于华氏巨球蛋白血症患者的临床受益潜力，本次的前沿批准将为患者们带来一项全新的强效治疗方法选择！

值得一提的是，伊布替尼（商品名：亿珂）已于2017年8月获批在国内上市，用于既往至少接受过一种治疗的慢性淋巴细胞白血病/小淋巴细胞淋巴瘤患者，以及既往至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤患者的治疗。

厚朴方舟2012年进入海外医疗领域，总部位于北京，建立了由全球权威医学专家组成的美日名医集团，初个拥有日本政府官方颁发的海外医疗资格的企业。如果您有海外就医的需要，请拨打免费热线400-086-8008进行咨询！

本文由厚朴方舟编译，版权归厚朴方舟所有，转载或引用本网版权所有之内容须注明"转自厚朴方舟官网（www.hopenoah.com）"字样，对不遵守本声明或其他违法、恶意使用本网内容者，本网保留追究其法律责任的权利。

上一篇：帕金森新药：恶性黑色素瘤药品竟也能治它？ 下一篇：肿瘤新药：中国的抗癌新药，呋喹替尼用于晚期肠癌