2018年8月，美国FDA一共批准了7个新分子实体（指在美国从未作为药品批准或销售的活性成分）药物，其中有多个属于罕见病新药。结合FDA官网信息，整理如下：
 

药品名称：Galafold

活性成分：Migalastat hydrochloride

获批时间：20180810

制药企业：Amicus Therapeutics

适应症：用于体外检测证实存在特定α-半乳糖苷酶基因突变的法布里病成人患者的治疗。法布里病是一种罕见而且严重的遗传性疾病，医学上认为它是一种X连锁的显性遗传性溶酶体贮积症，因GLA基因突变导致α-半乳糖苷酶A (α-Gal A)缺陷所致。

产品特点：该药是美国获批治疗成人法布里病的口服药物，能显著降低肾间质毛细血管GL-3水平，发挥治疗作用。

NO.2

药品名称：Annovera

活性成分：Segesterone acetate；Ethinyl estradiol

获批时间：20180810

制药企业：The PopulationCouncil.Inc

适应症：作为有效期为一年、放置于阴道内的避孕工具。

产品特点：它是女用长效避孕环，可多次使用、不可生物降解、柔韧易弯曲。其原理和使用时间有点类似于复方短效口服避孕药。使用上，可以根据女性的意愿，一个月内非经期的三周放进去，经期那周取出来，这样可以连续使用13个月经周期。

NO.3

药品名称：Onpattro

活性成分：Patisiran

获批时间：20180810

制药企业：Alnylam制药公司

适应症：治疗遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性（hATTR）引起的神经损伤，也称家族性淀粉样多发性神经病变（FAP）。

产品特点：该药是RNAi（RNA干涉）治疗方法药物，通过抑制特定mRNA的表达，有效阻止变异甲状腺素运载蛋白的生成，清除组织里的淀粉样蛋白沉积，恢复组织功能。

NO.4

药品名称：Diacomit

活性成分：stiripentol

获批时间：20180820

制药企业：Biocodex制药公司

适应症：与氯巴占（clobazam）联合使用，治疗2岁以上Dravet综合征患者的癫痫发作。Dravet综合征又称为婴儿严重肌阵挛性癫痫（SMEI），是一种罕见的难治性癫痫综合征，预后差。

产品特点：该药虽是治疗癫痫的抗惊厥药物，但其化学结构与其它已知抗惊厥药物不同，可显著降低全身性阵挛性癫痫发作频率。2008年获得FDA授予的治疗Dravet综合征的孤儿药资格。

NO.5

药品名称：Xerava

活性成分：Eravacycline

获批时间：20180827

制药企业：Tetraphase制药公司

适应症：治疗18岁及以上患者的复杂腹腔感染。

产品特点：该药是一种新型的、全合成的氟化四环素类抗菌药物，对临床常见革兰阳性、阴性需氧及兼性厌氧菌，以及大多数厌氧菌、对头孢菌素、大环内酯类、β内酰胺类/β内酰胺酶抑制剂多重耐药菌均有较强体外抗菌活性。

NO.6

药品名称：Pifeltro

活性成分：doravirine

获批时间：20180830

制药企业：默沙东公司

适应症：治疗未接受过抗病毒治疗方法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

产品特点：一种创新的非核苷类逆转录酶抑制剂（NNRTI），可以与其它抗病毒药物联合使用。

NO.7

药品名称：Delstrigo

活性成分：doravirine、lamivudine、tenofovir disoproxil fumarate

获批时间：20180830

制药企业：默沙东公司

适应症：治疗未接受过抗病毒治疗方法的成年HIV-1（艾滋病病毒1型）感染患者。

产品特点：每日一次的口服固定剂量复方片剂。

参考来源：https://www.accessdata.fda.gov/scripts/cder/daf/index.cfm?event=reportsSearch.process

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