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FDA认定CD4CAR为治疗周围T细胞淋巴瘤孤儿药
【本文为疾病百科知识,仅供阅读】 2016-08-26 作者:厚朴方舟
据我国大的出国看病服务机构厚朴方舟获悉,纽约iCell基因治疗方法公司宣布:美国FDA批准孤儿药指定,嵌合抗原受体设计的T细胞,针对目标蛋白CD4(CD4CAR),治疗周围T细胞淋巴瘤(PTCL)。
路易斯维尔大学医学院血液和骨髓移植部门主任—医学博士William Tse的说,“我们很高兴有这个机会与iCell公司合作,领导这项工作——为患有非常难治的T细胞淋巴瘤病人,准备把这个权威免疫治疗方法方法进入人体临床试验。”
孤儿药认定提供了孤儿身份,和对药物和生物制剂用于不受威胁、有效的治疗,诊断或罕见疾病预防相关的开发激励目的,在美国这种疾病影响不到20万人。
关于CD4CAR
CD4CAR是为CD4阳性T细胞恶性肿瘤开发的。Ⅰ期临床研究正计划通过iCell基因治疗方法公司,美国国家卫生研究院,印第安纳州临床与转化科学研究所,石溪医院,路易斯维尔大学Graham Brown 癌症中心血液和骨髓移植部门和临床试验研究单位之间的合作完成。
关于周围T细胞淋巴瘤(PTCL)
周围T细胞淋巴瘤:淋巴结结构破坏,肿瘤主要侵犯副皮质区,常有血管增生。瘤细胞由大小不等的多形性细胞组成,伴有众多的非肿瘤反应细胞,如嗜酸性粒细胞、浆细胞、组织细胞等。病人常为成人,全身淋巴结肿大,临床进展快,具有高度侵袭性。
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