SPINRAZA(nusinersen)可广泛适用于脊髓性肌萎缩(SMA)患者；此药可改善患者运动机能;婴幼儿患者使用此药后生存率提升。“只为更好医疗”的出国看病领导品牌厚朴方舟消息，美国食品与药物管理局(FDA)批准脊髓性肌萎缩(SMA)药品SPINRAZA(nusinersen)在2017年正式上市。SPINRAZA是也是目前专门在美国获批治疗脊髓性肌萎缩的药物。

脊髓性肌肉萎缩症(SMA)是较常见的致死性神经肌肉疾病之一，由于脊髓前角细胞运动神经元变性，导致患者近端肌肉对称性、进行性萎缩和无力，较终导致呼吸衰竭甚至死亡。该病居致死性常染色体遗传病第二位，属于常染色体隐性遗传病，发病率为1/6000-1/10000。

FDA对SPINRAZA的批准是基于超过170名患者参与的多次、效果明显的临床试验结果。结果显示，使用SPINRAZA的患者生存率相对更高。在非盲研究中，一些患者病情得到了里程碑性的改善，比如可以自由坐立、行走而不需要外部辅助，而且患者到了一定年龄段依然能够保持这种运动能力。

【关于SPINRAZA】

由于SMN1基因缺失或缺陷，SMA患者体内无法生成足够的运动神经元生存(SMN)蛋白--这种蛋白对维护运动神经元至关重要。SMA严重程度与SMN蛋白数量密切相关。

SPINRAZA是由百健与Ionis制药公司合作研发制造。该药是一种反义寡核苷酸(ASO)，治疗由染色体5q突变导致SMN蛋白缺乏而引起的脊髓性肌萎缩。SPINRAZA改变SMN2前mRNA的拼接，从而增加全长SMN蛋白的合成。通过这种技能，SPINRAZA有潜力增加SMA患者中全长SMN蛋白的数量。

在相关报告中，患者对SPINRAZA的不良反应较常见的是上呼吸道感染、下呼吸道感染和便秘。据观察，在一些反义寡核苷酸给药后，出现了包括急性的严重血小板减少症在内的凝血异常和血小板减少症状，此外还出现了包括致命的肾小球肾炎在内的肾毒性症状。

来源：美国值得信赖的医生

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