近日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Tibsovo（ivosidenib）成为用于治疗成人复发性或难治性急性髓性白血病（R / R AML）的靶向治疗药物。

这些患者体内产生了易感异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的突变，而TIBSOVO®是一款针对IDH1酶的口服靶向抑制剂，也是至今为止唯一获得美国FDA批准用于治疗R/R AML和IDH1突变的效果治疗方法。

1、关于AML

AML是一种血液和骨髓的癌症，其特征是疾病进展迅速，是成人中较常见的一种急性白血病。美国国立卫生研究院(NIH)的国家癌症研究所(NCI)估计，今年将有大约19,520人被诊断为AML，约有10,670名AML患者将在2018年死于该疾病。

大多数AML患者较终会复发。复发或难治性AML的预后较差。5五年生存率约为27％。而对于6-10％的AML患者，突变的IDH1酶可阻断正常的血液干细胞分化，从而导致急性白血病的发生。

2、试验数据

Tibsovo的效果在174例具有IDH1突变的成人复发或难治性AML的患者中进行了研究。这是一项开放标签，单臂，多中心剂量递增和扩增试验的临床试验。

该试验测量了治疗后没有疾病迹象和血细胞计数完全恢复的患者百分比（完全缓解率：CR），以及治疗后没有疾病迹象和血细胞计数部分恢复的患者百分比（部分血液学恢复的完全缓解率：CRh）。

中位随访时间为8.3个月，32.8％的患者达到了CR或CRh，中位持续时间为8.2个月。在研究开始时因AML需要输血或血小板的110名患者中，37％的患者在Tibsovo治疗后至少56天不需要输血。

“FDA批准TIBSOVO®，这是我们的靠前个全资药物，也是我们研究平台在不到一年的时间内获得的第二批药物！这对我们公司来说是一个非常振奋人心的里程碑，重要的是，大约6-10％患有IDH1突变的AML患者一直在等待与传统化疗完全不同的新治疗方案，“ Agios首席执行官David Schenkein博士说， “我要感谢参与我们临床试验的患者及其护理人员，护士和医生。 在他们的支持和Agios员工的奉献下，我们正在朝着成为一家可持续的多产品生物制药公司的方向前进，提供有可能改变疾病治疗方式的药物。“

▲Agios首席执行官David Schenkein博士

3、药物的副作用

Tibsovo的常见副作用包括疲劳，白细胞增多，关节疼痛，腹泻，呼吸急促，手臂或腿部肿胀，恶心，口腔或喉咙疼痛，不规则心跳（QT延长），皮疹，发烧，咳嗽和便秘。母乳喂养的妇女不应服用Tibsovo，因为它可能对新生儿造成伤害。

“复发或难治性AML患者几乎没有一个有效的治疗方案，”Hagop M. Kantarjian博士说，他是德克萨斯大学MD安德森癌症中心白血病科的教授兼主席。“临床研究表明TIBSOVO®有可能作为单一药物提供强大，持久的反应，并可帮助患者实现不依赖输血。IDH抑制剂代表了一类新型的针对IDH突变AML患者的非细胞毒性靶向治疗。”

祝贺Agios的新药获批，期待这款新药能造福更多白血病患者！

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