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重大突破!CRISPR可成功治疗肌营养不良

【本文为疾病百科知识,仅供阅读】  2019-08-20  作者:厚朴方舟  

肌营养不良的出现严重影响了人们的生活,但是目前国内还没有病愈率较高的治疗方法,患者在患病后可能会出现极大的痛苦,对于患者的生活产生了严重的影响。就目前而言,如何提高肌营养不良患者的治效果果十分关键。

加拿大、美国、瑞典的研究人员小组发现,在肌肉营养不良小鼠模型中,编辑能促进肌肉力量的蛋白质产生基因可以减轻症状。在他们在《自然》杂志上发表的论文中,这个小组说明了他们对老鼠的实验以及他们的新研究成果。

这项研究的出现可以在一定程度上提升肌营养不良的治效果果,对于患者而言十分关键,届时国外医疗技能将远超于国内,出国看病或许可以成为患者的更优选择。

 肌营养不良是一种遗传性疾病,在这种疾病中,肌肉质量会减弱,导致机体虚弱,较终导致残疾。根据目前的研究,该病是由名为Lama2的基因突变引起的。在这个新的研究中,研究者采用了编辑相关基因的新方法。


图片来源;自然

相关基因被称为Lama1,它也参与肌肉生产和发育过程中的蛋白质生产。但是与Lama2不同,基因调整编辑促进了另一个叫做laminin-α1的蛋白质的生产,也促进了肌肉组织的生成。

要使用CRISPR来开发一个基因激活系统,该系统能够处理参与这一过程的大型病毒载体,而这个过程不会在螺旋结构中产生DNA双链断裂。

 研究人员表示在进行人体实验之前还需要更多的研究测试技能,比如需要找出增加laminin-α1生产可能导致的其他不良影响。

肌营养不良症科普

肌营养不良是一组由于基因突变导致的进行性肌肉无力和肌肉萎缩的疾病,会沿着血缘遗传给后代,是基因解码《人体基因序列变化与疾病表征数据库》中的一类疾病。

肌营养不良治疗方法

药物治疗:如应用维生素E、肌苷、加兰他敏、三磷腺苷、苯丙酸诺龙以及中药等在疾病初期,药物可以改善症状。但是,长期服用会缩短患者的药物时间,停药会复发病状,难以控制,对患者的身体也会产生一定的影响。

物理治疗:物理治疗可延缓更严重的肌无力、肌萎缩和关节挛缩的发生。但临床医学运用中的只有具有輔助的功效,其见效长,显效慢,花费非常的价格昂贵,不可以变成关键的医治方式。

手术治疗:手术治疗存在一定的适应症,不适合所有患者。此外,一般的外科手术将不可避免地存在,对病人的身体造成巨大的创伤。很有可能导致其他并发症。

新研究的出现对于肌营养不良的治疗十分关键,这项研究出现证明肌营养不良有着更加优质的治疗方案,如果后续研究成果较好,对于肌营养不良患者而言将会是一个莫大的福音。到时候,肌营养不良患者可以通过出国看病的方式进行治疗,可以进一步提升治效果果。

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