新研究证实，针对A型血友病的突破性基因治疗方法可提供长期的益处，已经改变了英国13名男性的生活。伦敦女王玛丽大学的约翰·帕西教授领导的临床研究人员于2017年初次宣布，接受单次缺失基因输注治疗的男性中，85%的人在一年后显示出正常或接近正常的凝血蛋白(factor VIII)水平。

在《新英格兰医学杂志》上发表的一篇新论文中，帕西教授(也是Barts Health NHS Trust血友病中心主任)证实，参与该试验的所有患者仍从获益率的大幅下降中受益，接受治疗三年后出血。在此期间，这13例患者均未需要常规VIII因子预防出血。

缺乏VIII因子会导致A型血友病，约占所有血友病病例的80%。由于血液无法凝结，即使受到轻微的伤害，患者也有可能发生大量出血，甚至可能危及生命。患者每周必须进行三次或更多次静脉注射，以控制和预防出血。消除这些常规注射可以大大减轻保持出血的治疗负担。

帕西教授说：“我们在2017年发表的论文表明，基因治疗方法可以显著提高A型血友病男性的VIII因子水平。我们的新数据对于帮助科学和医学界了解这项开创性技能至关重要。这项新研究证实了治疗的不受威胁性和长期有益效果。长期治疗有效地结束了常规注射的终生治疗方案，可以改变护理并大幅度改善成千上万患有这种具有挑战性的遗传病的人的生活质量。”

在难以获得凝血产品的发展中国家，这种治疗可能特别重要。

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