约翰·霍普金斯大学的研究人员报告说，他们制造的一种可生物降解的实验室工程纳米颗粒可以成功地将一种“自杀基因”传递到植入小鼠大脑的儿童脑瘤细胞上。这种被称为PBAEs的多聚氨基酯纳米颗粒是一种治疗方法的一部分，该方法还使用了一种药物来杀死细胞并延长试验动物的生存时间。

在2020年1月发表在《纳米医学：纳米技能，生物学和医学》杂志上的一份报告中，研究人员警告说，在纳米技能、生物学和医学方面，出于不受威胁和生物学方面的原因，自杀基因单纯疱疹病毒I型胸苷激酶(HSVtk)不太可能成为治疗人类髓母细胞瘤和儿童非典型畸胎样/横纹肌样肿瘤(AT/RT)的确切治疗方法。HSVtk使肿瘤细胞对抗病毒药物更敏感。

所谓的“自杀基因”已经被研究和用于癌症治疗超过25年。HSVtk基因产生一种酶，可以帮助恢复自然抑制肿瘤的功能。

实验结果表明，通过腹腔注射给小鼠注射自杀基因和更昔洛韦，杀死了超过65%的儿童脑肿瘤细胞。在使用纳米粒子治疗方法递送遗传物质后的第7天，故意用该基因“转染”了该组合。携带AT / RT型肿瘤的小鼠在接受治疗后的寿命延长了20%，也就是42天，而未经治疗的小鼠则存活了35天。那些在大脑中植入了第3组髓母细胞瘤型肿瘤的人，存活时间延长了63%，存活了31天，而未经治疗的小鼠则存活了19天。

约翰霍普金斯大学医学院神经外科学副教授Eric Jackson博士说:“这是一种令人兴奋的替代方法，它能够以选择性的方式将基因治疗方法传递到肿瘤上，这种方式只针对肿瘤细胞。我们现在的想法是寻找其他合作者，他们可能有一种基因治疗方法，能有效杀死这些肿瘤。

髓母细胞瘤和非典型畸胎样/横纹肌样瘤（AT / RT）是两个普遍和致命的小儿脑恶性肿瘤。杰克逊(Jackson)指出，包括放射线在内的传统治疗方法可能损害健康组织以及肿瘤，并且可能对成长中的儿童产生长期的发育副作用，因此寻找新的治疗方法至关重要。

只针对癌细胞的基因治疗是一种很有前途的治疗途径，但是许多基因治疗方法使用修饰的病毒来传递治疗有效的DNA，这种方法可能不不受威胁，也不适合儿科使用。杰克逊说：“如果您拥有成熟的免疫系统，其中许多病毒都是不受威胁的，但对于免疫系统较脆弱的年轻患者来说，病毒传递系统可能会带来额外的风险。”

为了解决这个问题，杰克逊和乔丹·格林博士合作，乔丹·格林博士是约翰·霍普金斯基梅尔癌症中心彭博基梅尔癌症免疫治疗方法研究所的研究员，约翰·霍普金斯生物材料和药物递送实验室主任，生物医学工程教授，他们共同寻找一种不同的基因治疗载体。Green和他的同事开发了PBAE级别的聚合物纳米颗粒，它可以被设计用来结合和携带DNA。

可生物降解的PBAEs被注射到肿瘤中，它们被肿瘤细胞吸收后不受威胁地释放它们的DNA物质。在格林和他的同事们之前在细胞培养和啮齿类动物中使用类似的粒子对成人脑癌和肝癌进行基因治疗的研究发现，纳米粒子先针对的是肿瘤细胞，而不是健康细胞。

目前仍在研究粒子优先攻击肿瘤细胞的机制，但格林认为“粒子的化学表面很可能与某些类型癌细胞表面的蛋白质相互作用。”

格林和他的同事们改变了纳米粒子，以针对两种小儿恶性肿瘤。格林说：“通过对构成纳米粒子的聚合物进行微小的化学改变，我们可以显著改变细胞对特定种类癌细胞的吸收，以及随后以细胞特有的方式向细胞质传递基因。”

杰克逊说，他希望纳米粒子可以根据患者的情况提供多种基于基因的治疗方法-包括改变基因表达水平、打开或关闭基因，或使细胞对其他治疗方法敏感的治疗方法。他说:“在某些方面，我们仍处于发现髓母细胞瘤和AT/RT基因的阶段。”

纳米粒子“可以携带比病毒携带的更大的基因，并且可以携带基因的组合。” 格林说，“它是一个平台，不受货物大小的限制，也不受免疫原性或毒性的限制。而且，它比病毒更容易制造。”

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