基因治疗是一种新兴的临床医疗技术，但是相信很多人对于基因治疗还处于只听说过名字的阶段，并不了解它到底有什么作用，更不知道基因可以治疗肺癌。今天厚朴方舟小编就为大家科普一下基因治疗是什么，以及肺癌基因治疗，一起来看一下吧!

什么是基因治疗?

基因治疗(gene therapy)是通过分子生物学技术，将目的基因导入患者体内，纠正患者细胞错误的基因表达，从而使疾病得以治疗，是现代医学和分子生物学相结合而诞生的新兴临床医疗技术。基因治疗主要用于治疗危害人类健康的十分严重的疾病，包括遗传病、恶性肿瘤(如肺癌)、心血管疾病、感染性疾病等。

作为疾病治疗的新手段，基因治疗已有一些成功的应用，并逐步向主流医疗发展;基因治疗作为一种特异性强、靶向性好的新型临床治疗方法，越来越被广大的肺癌医学者所重视。

肺癌基因治疗

基因治疗主要直接针对肿瘤基因表达的变化进行设计，通过分子生物学的手段，抑制癌基因、相关细胞因子或microRNA的过度表达，补偿抑癌基因或相关microRNA的表达，以达到限制肿瘤生长和转移的目的，甚至诱导肿瘤细胞发生细胞凋亡，并诱导免疫系统识别清除肿瘤细胞，达到对肿瘤细胞的有效杀伤。肺癌基因治疗的目的原则包括抑制肺癌细胞的生长、抑制肺癌细胞的转移和杀死肺癌细胞。

目前肺癌基因治疗主要为以下几种类型：

1.阻碍原癌基因过量表达治疗

原癌基因的突变激活是肺癌发生的充分条件，原癌基因或其启动子的突变可导致原癌基因的高水平表达，导致肺癌细胞的永生化和恶性生长。针对原癌基因的异常活化，设计特异的反义RNA或siRNA进行RNA干扰，可以有效地阻碍原癌基因的过量表达。目前常用的RNA干扰的靶基因包括：myc、neu、ras等。

2.补偿抑癌基因表达治疗

补偿抑癌基因表达治疗的方法，是利用分子生物学的技术，将正常的抑癌基因导入肿瘤细胞中，替代原有的突变失活的抑癌基因，或者干扰因抑癌基因的突变造成的信号转导通路的失调，抑制肿瘤细胞的生长和转移，进而诱导肿瘤细胞凋亡。目前常用的抑癌基因包括：p53、p16、RB等。

3.抗血管生成基因治疗

与其它实体肿瘤相同，肺癌是血管依赖性肿瘤，肿瘤血管为肿瘤的生长提供氧气和养分的输送和代谢废物的输出，此外肿瘤血管通常缺乏平滑肌，基底膜有不规则的漏洞，有利于肿瘤的转移。

抗血管生成基因治疗主要通过抑制肿瘤血管的生成，抑制肿瘤的生长和转移。目前抗血管生成基因治疗主要包括：针对VEGF及其受体(VEGFR)的基因治疗、血管抑素(vasostatin)基因治疗、内皮抑素(endostatin)基因治疗。

4.自杀基因治疗

针对肿瘤治疗的自杀基因治疗方法，是通过将表达外源性酶活性的基因导入肿瘤细胞，随后在体内稳定表达的活性酶可以将肿瘤细胞周围的无毒性的药物(称为药物前体)催化成为仅对肿瘤细胞具有细胞毒性的药物，从而达到杀死肿瘤细胞的目的。自杀基因治疗系统有数十种，其中在肺癌研究中运用较多的是胸腺嘧啶激酶基因/丙氧鸟苷系统(TK/GCV)和胞苷脱氨酶/5-氟胞嘧啶系统(CD/5-FC)。

5.免疫基因治疗

肺癌细胞的免疫原性弱，一般不足以刺激免疫系统对其产生排斥反应。免疫基因治疗就是将特定外源基因转入肿瘤细胞中，使其高水平表达相关的细胞因子或MHC抗原，从而激化抗肿瘤的特异性免疫作用。

目前研究常用的细胞因子包括：提高IL-2、INF-γ、TNF-α等从而提高机体免疫系统对肿瘤细胞的识别作用，增强组织相容性抗原等位基因表达，诱导机体的免疫反应。免疫基因治疗具有结合机体免疫的特点，正逐渐成为肺癌基因治疗的研究热点之一。

目前肺癌基因治疗还处于起步阶段，要想应用于临床还需要大量的研究。但是有理由相信，随着基础研究的深入，将出现更多的、更为有效的基因治疗方法，为肺癌患者的治疗带来新的希望。国内尚未有大量的有关基因治疗的数据，但是美国投入了大量的资金用于肺癌治疗方法的研究，相信在不久的未来，可以通过基因治疗自身的靶向性好、可操控等特点，实现肺癌的个性化治疗。

厚朴方舟与美国大型肺癌治疗医院，丹娜-法伯癌症研究所、麻省总医院、MD安德森癌症中心、纪念斯隆-凯特琳癌症中心等医院有着良好的合作关系，这些医院均着力于研究新型的创新治疗方法，为癌症医学的进展以及癌症患者的治疗发挥自身的力量，对于肺癌基因治疗也有着广泛的研究。如果有想了解更多有关肺癌基因治疗内容的朋友们可以与我们联系。

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