据出国看病服务机构厚朴方舟了解，正在举行的美国肝病研究协会年会上发表的研究报告显示，Regulus Therapeutics公司的候选药物RG-101与直接作用抗病毒(Direct-acting Antiviral，DAA)治疗方法联合使用只需要4周的疗程就可以痊愈大多数丙型肝炎患者。

丙型肝炎是由于丙型肝炎病毒感染肝脏细胞造成的慢性肝炎。据统计，全世界大约有1.85亿患者。丙型肝炎会导致肝硬化和肝细胞癌，根据世界卫生组织统计，每年大约有50万人死于丙型肝炎。

丙型肝炎的治疗方法近年来随着DAA治疗方法的引入发生了很大变化。这种类型的药物直接作用于与丙肝病毒复制相关的靶点，与以往基于干扰素的治疗方法相比，拥有更好的效果和更少的副作用。DAA药物的出现让痊愈丙肝成为可能，不过目前口服DAA药物的标准疗程为8～24周。较短的疗程也不会少于8周。

Regulus公司的肝病药物研发线

RG-101是Regulus公司开发的一种靶向微RNA-122(MicroRNA-122，miR-122)的注射型创新治疗方法。MiR-122是肝脏中较丰富的一种miR，它对丙肝病毒在肝细胞中的稳定性、复制和蛋白转译有重要作用。RG-101的优势在于它以全新的模式来靶向丙肝病毒，对所有基因型的丙肝病毒都有效，而且对那些因为基因突变对某些DAA药物产生了抗性的病毒株也有效果。因此，它与DAA治疗方法相结合有可能增强对丙肝病毒的效果并且缩短疗程。

这次科学报告汇报的结果来自包括79名丙肝患者的临床2期试验。这些患者在前列天接受一次RG-101注射治疗后分为三组，分别接受为期4周，已经被美国FDA批准的不同种类的口服DAA治疗方法。前列组接受ledipasvir/sofobuvivr治疗，第二组接受simeprevir治疗，而第三组接受daclatasivr的治疗。在28天疗程结束之后，患者在第29天再接受一次RG-101注射治疗。

试验结果表明，在整个疗程结束后第12周，前列组中满分的患者，第二组中96%的患者和第三组中92%的患者体内的丙肝病毒下降到无法检测出的水平。在疗程结束后第24周，前列组中满分的患者，第二组中80%的患者和第三组中89%的患者体内检测不到丙肝病毒。而且这些联合治疗方法只有轻度到中度的副作用，没有患者因为副作用而停止治疗。

“现今的研究重点在于找到疗程更短，效果更好，更不受威胁的丙型肝炎治疗方法，”该项临床试验的负责人之一，位于匈牙利布达佩斯的Buda肝病中心(Hepatology Center of Buda)的顾问Mihály Makara博士说：“我们的研究结果显示痊愈慢性丙型肝炎有可能只需要很短的疗程。”

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