白血病(leukemia)是一种血细胞癌症，其中急性淋巴细胞白血病(ALL)是一种严重的白血病的类型，患者多为2-5岁的儿童。尽管过去十年中，对于儿童白血病的治疗方法有了显著改善，但仍然有部分患者对标准治疗没有反应，且在治疗过程中还存在其他治疗方法失败而导致癌症复发或病情侵袭性特别强的患者。但是自FDA于2017年8月底批准全球初个CAR-T细胞免疫治疗方法治疗急性淋巴白血病(ALL)儿童后，儿童白血病的治疗总算出现突破。

▲FDA初次批准CAR-T免疫治疗方法治疗白血病(图源：FDA)

CAR-T细胞免疫治疗方法—Kymriah

2017年8月，FDA批准初个基因治疗方法CAR-T细胞药物批准上市，这种药物名称为Kymriah(tisagenlecleucel)，主要用于治疗3岁-25岁的急性淋巴细胞白血病的复发性或难治性患者。

CAR-T全称是Chimeric Antigen Receptor T-Cell Immunotherapy，嵌合抗原受体T细胞免疫治疗方法。在急性白血病和非霍奇金淋巴瘤的治疗上有着显著的效果的新型细胞的治疗方法，被认为是有前景的肿瘤治疗方式之一，它的基本原理就是利用病人自身的免疫细胞来清除癌细胞。

Kymriah作为一款需要基因改造的自体T细胞免疫治疗方法，其每一次摄入都是针对患者自身T细胞的个性化治疗方法。Kymriah从个体患者的体内收集并提取出T细胞，并在生产中心进行遗传改造，使T细胞产生靶向并杀伤带有CD19抗原的白血病细胞。当这些T细胞改造完成后，就会被输注回患者体内，继而杀死癌细胞进行治疗。

2018年8月欧盟委员会(EC)已经批准了Kymriah(tisagenlecleucel，曾名为CTL019)的两个适应症，分别为：①用于治疗B细胞前体急性淋巴性白血病(ALL)，且病情难治，或出现两次及以上复发的25岁以下患者;②用于治疗复发或难治性大B细胞淋巴瘤(r/r DLBCL)的成人患者(先前接受过两次或以上的系统治疗)。这是欧洲获批的初个CAR-T细胞免疫治疗产品，且是两个适应症同时获批。

▲Kymriah在欧盟获批(图源：novartis)

新型CAR-T细胞免疫治疗方法

除了Kymriah，英国大奥蒙德街儿童医院还开展了另一项CAR-T细胞免疫治疗方法—CARPALL试验。2019年9月，一项关于新型CAR-T细胞免疫治疗方法的临床试验在既往无法治疗好的急性淋巴细胞白血病(ALL)儿童中达到出色结果，该新型治疗方法被设计为更快地靶向癌细胞并降低不良反应。

▲大奥蒙德街儿童医院新型CAR-T细胞免疫治疗方法(图源：GOSH)

CARPALL试验由大奥蒙德街儿童医院(GOSH)和英国伦敦大学学院大奥蒙德街儿童健康研究所(UCL GOS ICH)共同领导，与UCL癌症研究所一起合作开发的一种用于儿童和青年复发性急性淋巴细胞白血病的新型CAR-T细胞免疫治疗方法进行了研究，该研究的结果已经发表于《自然医学》杂志。接受CAR-T治疗后，14例原本无法治疗好的ALL患者中有12例在三个月后治疗好，5例患者目前仍保持无病生存状态，细胞因子释放综合征(CRS)这种严重副作用的发生率也出现明显降低。

大奥蒙德街儿童医院(GOSH)

大奥蒙德街儿童医院(GOSH)被评为世界四大权威儿童医院之一，是欧洲较大的白血病和骨髓移植中心，拥有专科认证的恶性血液病诊断服务，截止到目前有超过10项Ⅰ-Ⅲ期儿童白血病临床试验。大奥蒙德街儿童医院(GOSH)是英国初个应用Kymriah治疗白血病的医院，还开展了CARPALL试验提高白血病患者的预后，除了以上CAR-T细胞免疫治疗方法之外，还拥有 Blinatumomab(博纳吐单抗)、 Emapalumab(帕伐单抗)、 Daratumumab(达雷安尤单抗)等免疫治疗药物，用于儿童白血病的治疗。

大奥蒙德街儿童医院治疗白血病采用多学科联合诊疗，这里的多学科团队包括病理、影像、对症治疗、心理治疗、游戏治疗、护理等专业医护人员，白血病治疗医生还与儿童重症监护和所有儿童专科合作，为白血病患者提供有效的治疗方案。

在治疗的效果方面，除了M3型白血病(急性早幼粒细胞白血病)之外，在大奥蒙德街儿童医院治疗的急性髓细胞白血病的5年生存率在70%左右(中国白血病5年生存率为25.4%)，但是白血病的5年生存率还取决于亚型，其中急性淋巴细胞白血病(ALL)的5年生存率为93%，慢性粒细胞白血病急淋变后5年生存率为60-80%。

▲中国白血病5年生存率(图源：柳叶刀)

对于白血病患者而言，选择权威的医院和医生十分关键。厚朴方舟的成立旨在为更多患者提供好医院、好医生、好治疗方案、好效果、好服务体验，为更多患者汇聚全球权威医疗资源，提高患者的预后。因此，厚朴方舟与世界权威的儿童医院——大奥蒙德街儿童医院建立了深入的合作关系，可以为白血病患儿预约到该医院的治疗，提高患儿的5年生存率。如您身边有备受白血病困扰的朋友和家属，可以拨打400-086-8008或在线联系医学顾问进行咨询。

参考来源：

[1] FDA approval brings first gene therapy to the United States

https://www.fda.gov/news-events/press-announcements/fda-approval-brings-first-gene-therapy-united-states

[2] Novartis receives European Commission approval of its CAR-T cell therapy, Kymriah® (tisagenlecleucel)

https://www.novartis.com/news/media-releases/novartis-receives-european-commission-approval-its-car-t-cell-therapy-kymriah-tisagenlecleucel

[3] Zeng H, Chen W, Zheng R, et al. Changing cancer survival in China during 2003–15: a pooled analysis of 17 population-based cancer registries[J]. The Lancet Global Health, 2018, 6(5): e555-e567.

[4] New CAR T-cell therapy for leukaemia associated with less dangerous side effects

https://www.gosh.nhs.uk/our-research/research-and-innovation/new-car-t-cell-therapy-leukaemia-associated-less-dangerous-side-effects

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